非典型溶血性尿毒症综合征是一种严重的补体介导性微血管病，表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤，多数与补体旁路通路异常激活相关，常由基因突变或自身抗体引发。该病起病急骤，若未及时干预，超过50%的患者在发病1年内进展至终末期肾病或死亡。依库珠单抗通过特异性结合补体C5，阻断终末补体复合物的形成，减轻血管内溶血和肾小球微血栓形成，从而保护肾功能，改善预后。其作用机制精准，针对疾病核心病理过程，避免了传统治疗的局限性。

　　依库珠单抗适用于确诊为非典型溶血性尿毒症综合征的成人和儿童患者，尤其适用于存在补体通路异常证据者。治疗方案为静脉输注，初始阶段每周一次，连续4-6周后转为每两周一次维持治疗，需长期用药以防止复发。研究数据显示，使用依库珠单抗后，约75%的患者血小板计数在1-2周内恢复至正常，溶血指标迅速改善，肾功能稳定或部分恢复，透析依赖比例显著下降。一位7岁男孩因突发少尿、面色苍白入院，诊断为非典型HUS，血小板降至30×10⁹/L，肌酐升至440μmol/L，需紧急透析。开始治疗后第5天，血小板升至120×10⁹/L，LDH下降，尿量增加，1个月后脱离透析，肾功能逐步恢复，随访2年肌酐稳定在80μmol/L左右。

　　与血浆置换相比，依库珠单抗无需频繁操作，疗效更持久，且对基因突变型患者同样有效。血浆置换仅能暂时清除异常补体成分，而依库珠单抗可长期抑制补体激活，防止复发。在一项长期随访研究中，接受治疗的患者5年肾脏存活率超过80%，显著高于历史对照组的40%。一位34岁女性患者既往经历3次复发，每次均需住院治疗，使用依库珠单抗后3年未复发，恢复正常工作和生育计划。尽管药物需静脉输注，但治疗稳定性高，部分患者可在家庭环境中完成。长期使用未发现累积毒性，但需定期监测肾功能、血常规和补体活性。

　　治疗期间应严格预防感染，建议在治疗前完成脑膜炎球菌疫苗接种，并在治疗期间保持警惕。输注相关反应多见于首次用药，表现为寒战、发热或血压波动，通常可通过对症处理控制。依库珠单抗不仅避免了患者对透析的依赖，更显著降低了肾移植需求，是补体介导性肾病治疗的重大突破。它让曾经无药可治的患者重获希望，体现了精准医学在临床实践中的深远价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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