胆管癌是一种恶性程度高、治疗选择有限的消化道肿瘤，约13%-20%的患者存在IDH1突变，尤其在肝内胆管癌中更为常见。这些突变导致2-羟基戊二酸异常蓄积，干扰细胞表观遗传调控，促进肿瘤发生。拓舒沃通过高效抑制突变型IDH1酶活性，降低致癌代谢物水平，恢复细胞正常分化通路，从而发挥抗肿瘤作用。其机制不依赖于直接细胞毒效应，而是通过“重编程”肿瘤微环境实现疾病控制，为晚期患者提供了新的系统性治疗策略。

　　拓舒沃适用于携带IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，尤其适用于既往接受过至少一线系统治疗进展者。研究数据显示，拓舒沃单药治疗的客观缓解率达到33%，疾病控制率达80%，中位缓解持续时间为5.7个月。中位无进展生存期为2.7个月，总生存期达10.3个月，部分患者生存超过2年，显示出持久的临床获益。对于肝功能尚可的患者，疗效更为显著，且脑转移患者亦观察到颅内病灶稳定。

　　拓舒沃为口服制剂，每日一次500毫克，需整粒吞服，避免碾碎或咀嚼。治疗期间应定期监测肝功能、电解质和心电图，注意QT间期延长风险。常见不良反应包括恶心、腹泻、疲劳和高胆红素血症，多为轻中度。分化综合征虽较少见，但仍需警惕，表现为发热、呼吸困难和影像学肺部浸润，一旦发生应立即处理。患者应避免与强效CYP3A4抑制剂联用，必要时调整剂量。

　　与其他治疗方案相比，拓舒沃在IDH1突变人群中展现出独特优势。与化疗相比，其不引起严重骨髓抑制，感染风险低，适合体能状态较差者。与免疫治疗相比，其疗效不依赖PD-L1表达或肿瘤突变负荷，避免了免疫相关不良反应。与泛IDH抑制剂相比，其对IDH1突变的选择性更高，脱靶效应更少，安全性更优。

　　一位58岁的女性患者，确诊为IDH1突变型肝内胆管癌，经化疗进展后启用拓舒沃治疗。3个月后影像评估显示肝脏病灶缩小30%，症状明显缓解，体力状态改善。治疗期间仅出现轻度腹泻和疲劳，无需住院处理。持续用药14个月，病情稳定。该案例凸显了其在晚期胆管癌中的临床价值。

　　拓舒沃以其精准的分子靶向能力、明确的临床疗效和可控的安全性，为IDH1突变型胆管癌患者带来了新的治疗希望，是实现个体化治疗的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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