急性髓系白血病是一种进展迅速、恶性程度高的血液系统肿瘤，尤其在老年患者中预后较差。在众多分子变异中，IDH1基因R132突变出现在约7%-14%的急性髓系白血病患者中，导致细胞代谢异常，抑制正常造血分化。拓舒沃作为一种口服的小分子IDH1抑制剂，能够选择性地结合突变型IDH1酶，抑制其异常催化活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的过度积累，从而恢复骨髓细胞的正常分化能力，实现“诱导分化”而非直接杀伤肿瘤细胞的独特机制。这一作用模式避免了传统化疗带来的广泛细胞毒性，为不适合强化疗的患者提供了新的治疗路径。

　　拓舒沃适用于携带IDH1 R132突变的成人急性髓系白血病患者，包括新诊断且因年龄或合并症无法接受标准诱导化疗者，以及复发或难治性患者。临床研究数据显示，在新诊断患者中，拓舒沃联合阿扎胞苷治疗的完全缓解率可达62%，中位总生存期为24.1个月，显著优于单用阿扎胞苷的16.8个月。在复发难治性患者中，单药治疗的完全缓解率为30%，部分患者可获得持续超过12个月的缓解。此外，拓舒沃对伴有骨髓原始细胞增高或轻度脏器浸润的患者同样有效，展现出广泛的适用性。

　　拓舒沃为口服片剂，推荐剂量为每日一次500毫克，可空腹或随餐服用，需整粒吞服。治疗期间应避免高脂肪饮食，以免影响吸收。若需合用强效CYP3A4抑制剂，应将剂量减至每日250毫克，并在停药后恢复原剂量。用药过程中需定期监测血常规、肝肾功能及心电图，警惕分化综合征的发生，其表现为发热、呼吸困难、肺浸润和外周水肿，一旦出现应立即给予地塞米松治疗并暂停用药。常见不良反应包括恶心、腹泻、疲劳和QT间期延长，多数为轻中度，可通过支持治疗或剂量调整管理。

　　与其他IDH抑制剂相比，拓舒沃具有更高的突变选择性。与IDH2抑制剂恩西地平相比，其适应人群不同，但均通过诱导分化机制发挥作用。与传统化疗相比，拓舒沃不依赖细胞毒作用，骨髓抑制较轻，感染和出血风险更低，尤其适合老年或体弱患者。此外，其口服给药方式提升了治疗便利性，有助于长期维持治疗。

　　一位76岁的男性患者，因IDH1突变型急性髓系白血病无法耐受强化疗，起始使用拓舒沃联合阿扎胞苷治疗。2个周期后骨髓达到完全缓解，外周血象逐步恢复，症状明显改善。治疗期间仅出现轻度恶心和疲劳，经对症处理后缓解。随访18个月仍维持缓解状态，生活质量显著提高。该案例体现了其在老年患者中的治疗优势。

　　拓舒沃以其独特的分化诱导机制、明确的生存获益和良好的耐受性，成为IDH1突变型急性髓系白血病患者不可或缺的靶向治疗药物，为实现长期生存提供了坚实基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/拓舒沃(TIBSOVO)在治疗IDH1突变型脑胶质瘤中也展现出了良好的疗效

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