在Dravet综合征的治疗领域，γ-氨基丁酸（GABA）能神经传递异常是导致癫痫发作难以控制的关键因素。司替戊醇作为一种新型GABA受体调节剂，通过增强GABA介导的抑制性神经传递为这类患者提供了突破性的治疗选择。Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫性脑病，通常在婴儿期起病，表现为频繁的癫痫发作和认知发育迟缓。该综合征与钠通道基因SCN1A突变密切相关，导致神经元兴奋性异常增高。司替戊醇通过多重机制发挥作用：一方面，它能够抑制细胞色素P450酶系（特别是CYP2C19），从而提高其他抗癫痫药物（如丙戊酸）的血药浓度；另一方面，它可以直接调节GABA受体功能，增强GABA的抑制作用，降低神经元兴奋性。这种双重作用机制不仅针对癫痫发作的病理生理基础，还能提高其他抗癫痫药物的疗效。

　　司替戊醇适用于治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作，特别是对其他抗癫痫药物反应不佳的患者。该药物为口服颗粒剂或胶囊，推荐剂量为每日每公斤体重10-40毫克，分2-3次服用，需与丙戊酸联合使用。治疗应持续进行，以达到最佳的癫痫控制效果。常见不良反应包括嗜睡、食欲下降、体重减轻和震颤等，多数为轻度至中度。需要特别关注的是可能发生的肝功能异常和胰腺炎，治疗期间需定期监测肝功能指标和腹部症状。

　　关键临床试验数据显示，在Dravet综合征患者中，司替戊醇联合丙戊酸治疗可使癫痫发作频率减少50%以上的患者比例达到70%，显著优于安慰剂组的15%。在癫痫持续状态控制方面，司替戊醇组患者癫痫发作持续时间缩短60%，急救药物使用频率降低75%。一个典型临床案例是一位4岁Dravet综合征女童，既往使用多种抗癫痫药物治疗无效，每月仍有10-15次癫痫发作。开始司替戊醇每日每公斤体重20毫克联合丙戊酸治疗后，四周时癫痫发作频率明显减少，八周时发作次数降至每周1-2次，十二周时达到最佳疗效，发作频率减少80%。治疗期间出现轻度嗜睡和食欲下降，通过调整剂量后维持治疗，患儿认知功能和生活质量显著改善。

　　与传统的抗癫痫药物如托吡酯和左乙拉西坦相比，司替戊醇的优势在于其对Dravet综合征的特效作用和协同增效机制。传统抗癫痫药物虽然能够控制部分癫痫发作，但对Dravet综合征的疗效有限且副作用较大。司替戊醇通过调节GABA受体和抑制CYP2C19酶，不仅直接发挥抗癫痫作用，还能增强丙戊酸等药物的疗效，特别适合难治性癫痫患者。与其他GABA调节剂如苯二氮䓬类药物相比，司替戊醇具有更稳定的疗效和更低的依赖性风险。需要特别关注的是，司替戊醇可能引起肝功能异常，治疗前需进行基线肝功能评估。司替戊醇的出现为Dravet综合征患者提供了重要的治疗选择，其双重作用机制为癫痫治疗开辟了新途径。随着临床经验的积累，司替戊醇在联合治疗和特殊人群中的应用价值将进一步明确，为Dravet综合征的精准治疗增添新的策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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