急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，约10%的患者携带IDH1基因突变。这类突变会导致异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）异常活化，持续产生致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），抑制骨髓造血祖细胞分化，最终引发白血病。传统治疗以化疗或去甲基化药物为主，但复发难治性患者缓解率不足15%，中位生存期仅6-8个月。依维替尼作为首个获批的口服IDH1选择性抑制剂，通过精准阻断突变IDH1的酶活性，为这一“代谢驱动型白血病”提供了逆转造血异常的新路径。

　　其核心机制是竞争性结合突变IDH1的活性位点，抑制2-HG生成，解除其对造血干细胞的抑制作用，促进正常红细胞、粒细胞和血小板的分化。这种“代谢纠偏”特性，不同于传统化疗的“细胞毒性杀伤”，更注重恢复骨髓微环境的正常功能。适用人群以复发或难治性IDH1突变AML患者为主，包括一线化疗后进展、去甲基化药物治疗无效，或无法接受造血干细胞移植的高龄患者。

　　依维替尼使用方法为每日一次口服100mg（空腹或随餐均可），无需住院，患者可在家完成治疗，极大提升了用药便利性。功能药效上，关键临床试验（如AG120-C-001研究）显示，艾伏尼布治疗复发难治性IDH1突变AML的客观缓解率达32.8%，其中完全缓解（CR）率21.6%；中位总生存期12.5个月，较传统化疗的6.8个月显著延长。对比去甲基化药物（如阿扎胞苷），艾伏尼布的缓解持续时间更长（9.3个月vs 5.5个月），且3级以上不良反应发生率仅15%（主要为恶心、腹泻），远低于化疗组的38%（包括中性粒细胞减少、感染）。

　　56岁男性AML患者的案例颇具代表性：他初诊时携带IDH1 R132C突变，一线用“3+7”化疗方案（柔红霉素+阿糖胞苷）后达到部分缓解，但6个月后复发。二线接受阿扎胞苷治疗4周期，肿瘤无明显缩小。基因检测确认IDH1突变后，改用艾伏尼布每日100mg口服，8周后血常规恢复正常，骨髓原始细胞比例从22%降至4%，达到完全缓解。治疗期间仅出现轻度恶心，通过少食多餐缓解。目前已维持治疗10个月，定期复查未发现复发迹象。

　　艾伏尼布的意义，是让IDH1突变AML患者不再“困于化疗耐药”——它用代谢调控的方式，把“无效且痛苦”的细胞毒性治疗，转化为“恢复造血功能”的精准干预。对这群曾被预后判“死刑”的患者而言，这不是简单的新药，而是“重获新生”的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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