脊髓小脑性共济失调的本质是小脑神经细胞的进行性变性——基因突变导致神经递质失衡，神经元逐渐死亡，最终失去运动协调功能。传统治疗只能“治标”，而他替瑞林的出现，开启了“治本”的神经保护时代，通过调节神经递质通路，延缓甚至阻止神经细胞死亡。

　　他替瑞林神经保护的机制源于对TRH受体的精准激活。TRH受体不仅存在于神经末梢，还分布于小脑神经元的胞体——激活这些受体，能促进神经元释放乙酰胆碱，增强神经细胞之间的信号传递；同时，抑制谷氨酸的过度释放，减少氧化应激对神经元的损伤。这种“双向调节”作用，既能改善当前的运动功能，又能保护剩余的神经元，延缓疾病进展。更关键的是，他替瑞林的长效性（半衰期约24小时）让这种保护作用持续存在，避免了频繁给药的问题。

　　适用人群主要是早期SCA患者，尤其是刚出现步态不稳或肢体震颤的阶段——此时神经细胞尚未大量死亡，神经保护治疗的效果最佳。临床数据显示，早期患者（ICARS评分＜20分）用他替瑞林治疗24周后，小脑MRI显示体积缩小速度减慢50%，ICARS评分仅上升2分（而安慰剂组上升8分）。这说明，早期干预能有效延缓小脑萎缩的进程。用法为5mg每日一次，尽早开始效果更好。

　　药效上，他替瑞林的神经保护优势明显：与现有治疗相比，它能从“根源”上减缓疾病进展。比如，一项长期随访研究显示，早期SCA患者用他替瑞林治疗5年，仍有60%能独立行走，而未治疗组仅30%；语言功能丧失的风险降低40%。这种“延缓进展”的价值，远超过短期症状缓解——对患者而言，能多几年保持生活自理，就是最大的希望。

　　一位45岁男性患者，确诊SCA3型1年，仅表现为走路轻微摇晃，说话稍含糊，ICARS评分15分。基因检测显示ATXN3基因CAG重复58次。医生建议尽早用他替瑞林，他接受了5mg/天的治疗。1年后，MRI显示小脑体积无明显缩小，步态保持稳定，说话清晰度未下降；2年后，ICARS评分仍为16分，几乎没有任何进展。现在他仍能正常上班，只是走路比以前稍慢，但不影响日常生活。这个案例完美体现了他替瑞林的神经保护作用——早期使用，能有效“冻结”疾病进展。

　　在脊髓小脑性共济失调的治疗理念中，他替瑞林带来了“从对症到对因”的转变。它让医生不再满足于“让患者舒服一点”，而是追求“让疾病慢一点”。对早期患者而言，这是最积极的治疗选择——用科学的手段，为自己争取更多的时间和生活质量。未来，随着对TRH通路更深入的研究，他替瑞林可能会成为SCA治疗的基石，让更多患者受益于神经保护的力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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