急性髓系白血病（AML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人常见的恶性血液肿瘤，不少患者因复发或对传统化疗耐药陷入绝境——化疗副作用大且效果有限，靶向药常因基因突变失效。维奈克拉的出现，像一把“精准钥匙”，通过激活癌细胞“凋亡程序”，为这些患者打开新通道。

　　维奈托克的核心机制是靶向癌细胞的“生存开关”BCL-2蛋白。正常细胞中，BCL-2家族调控凋亡平衡：促凋亡蛋白（如BAX）与抗凋亡蛋白（如BCL-2）相互作用维持稳态。但白血病细胞会大量表达BCL-2，如同套上“保护罩”阻止凋亡。维奈克拉是BH3模拟物，能插入BCL-2的“BH3口袋”，竞争性抑制其抗凋亡功能，释放促凋亡蛋白，诱导癌细胞程序性死亡。这种机制直接针对癌细胞存活核心，避免化疗误伤正常细胞。

　　维奈托克适用人群主要是两类：一是复发或难治性CLL/SLL（小淋巴细胞淋巴瘤）成人患者，尤其是携带IGHV未突变、TP53突变等高危基因的群体——这些患者对传统化疗或伊布替尼响应率低；二是不适合强化疗的新诊断或复发AML患者，比如老年（≥75岁）或合并心脑血管疾病、肝肾功能不全者。用法需严格“剂量递增”：以联合阿扎胞苷治疗AML为例，维奈克拉起始20mg/天，每周递增（20→50→100→200→400mg），直至目标剂量，同时阿扎胞苷75mg/m2/天静脉输注7天，每28天一周期。用药期间需监测肿瘤溶解综合征（TLS）——癌细胞快速死亡释放代谢物，约10%患者会出现高尿酸、高钾，通过水化、别嘌醇可预防；3级以上中性粒细胞减少发生率约40%，需用粒细胞集落刺激因子支持。

　　维奈托克疗效数据对比鲜明：关键临床试验显示，维奈克拉联合阿扎胞苷治疗新诊断AML的完全缓解率（CR）达37%，总缓解率（ORR）62%，中位总生存期（OS）14.7个月；单用阿扎胞苷的CR仅18%，OS仅9.6个月。与化疗相比，联合方案的3级以上感染率（25%vs 40%）和出血风险（10%vs 20%）更低，生活质量更优。针对CLL，维奈克拉单药ORR达85%（20%CR）；联合利妥昔单抗后，CR率提升至27%，中位无进展生存期（PFS）达53.6个月，远超传统化疗的18个月。

　　一位72岁男性AML患者，初诊合并高血压、糖尿病，无法耐受强化疗。基因检测显示IDH2突变，符合维奈克拉联合阿扎胞苷适应症。治疗从20mg起步，逐渐加至400mg，期间轻度恶心用止吐药缓解。2个周期后，骨髓原始细胞从45%降至10%，部分缓解；4个周期后完全缓解，MRD阴性。目前已维持治疗10个月，能正常散步、买菜。这个案例体现维奈克拉对老年高危患者的友好性——控瘤同时避免化疗严重副作用。

　　在白血病治疗领域，维奈托克的意义不仅是“有效”，更是“精准”。它首次将“靶向凋亡”从实验室推向临床，让被传统治疗排除的患者重获生存机会。未来，随着与BTK抑制剂、PI3K抑制剂联合探索，应用场景将更广泛。对复发难治患者而言，这把“凋亡钥匙”或许是重启生命的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维奈克拉(VENETOCLAX)可以与利妥昔单抗或奥贝图单抗联用提高治疗效果

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