儿童患者因身体处于生长发育阶段,其对铁过载导致的心肌病、生长发育迟缓、内分泌异常等并发症更为敏感。地拉罗司是少数被批准用于低龄儿童(低至2岁)的口服祛铁剂,其适口性良好的分散片剂型,易于幼儿服用,为儿童铁过载的早期干预和长期器官保护提供了关键支持。
对于儿童患者,剂量的精确计算和依从性管理至关重要。起始剂量通常为每公斤体重20毫克每日,之后根据血清铁蛋白趋势、器官铁浓度和安全性指标每3至6个月调整一次。长期研究数据显示,规律服用地拉罗司的地中海贫血儿童,其心脏和肝脏的铁浓度能够得到有效控制并维持在安全范围内。一项为期五年的观察发现,坚持治疗的患儿其年均心脏铁含量保持稳定,左心室射血分数维持在正常水平,显著降低了铁负荷性心肌病的发生风险。与需要夜间皮下输注8至12小时的祛铁胺相比,地拉罗司每日一次的口服方案避免了对儿童睡眠和日常活动的干扰,极大改善了生活质量,也减轻了家庭的护理负担。
一个6岁地中海贫血患儿的治疗历程说明了这一点。该患儿自2岁起开始规律输血,至5岁时血清铁蛋白已升至2500微克每升。起初尝试祛铁胺泵治疗,但因夜间注射导致睡眠差、皮肤局部反应强烈而难以坚持。换用地拉罗司分散片后,药物可溶于水或果汁中服用,患儿接受度良好。治疗三年间,其血清铁蛋白水平稳步下降至1000微克每升以下,每年心脏磁共振检查均未发现心肌铁沉积,身高体重也沿着正常生长曲线发展。这个案例凸显了地拉罗司在儿童患者中的优势:良好的耐受性和便捷的给药方式确保了长期治疗的持续性,而持续治疗是实现终身器官保护、保障正常生长发育的基石。当然,对儿童需更密切监测生长发育指标和肾功能,但无疑,地拉罗司为输血依赖的儿童铺就了一条更平坦的成长之路。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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