溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病,其病变局限于结肠黏膜和黏膜下层,表现为持续或反复发作的腹泻、血便和腹痛。托法替尼作为一种JAK抑制剂,能够广泛抑制参与溃疡性结肠炎发病机制的多种炎症因子信号转导,从而直接作用于肠道局部的免疫异常,促进黏膜炎症的消退和组织的修复,即实现黏膜愈合,这是评估疗效的重要指标。
托法替尼用于治疗对肿瘤坏死因子拮抗剂等传统生物制剂应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。其给药方案通常包括一个诱导期和维持期,例如在诱导期可能采用较高剂量(如10毫克每日两次)持续8周,以期快速控制炎症,随后转为5毫克每日两次的维持剂量。关键研究结果证实了其疗效,在接受8周10毫克每日两次诱导治疗的患者中,约19%达到临床缓解,而安慰剂组仅为8%。在维持期治疗第52周时,托法替布5毫克每日两次组有34%的患者获得内镜下黏膜愈合,显著高于安慰剂组的12%。相较于需要静脉输注或皮下注射的生物制剂,托法替布的口服特性为患者提供了显著的便利,尤其适合需要长期用药控制病情的慢性疾病管理。
一位长期受溃疡性结肠炎困扰的年轻患者案例能说明其价值。该患者既往使用过多种药物包括一种肿瘤坏死因子拮抗剂,但症状仍反复发作,严重影响其生活质量和工作能力。在转换为托法替布治疗后,诱导期结束时他的血便和腹泻频率已明显减少。进入维持治疗三个月后,结肠镜检查显示原本充血水肿的肠黏膜已基本恢复正常,实现了内镜下黏膜愈合。此后,他的病情保持稳定,生活质量大幅提升。这个案例体现了托法替布对于难治性溃疡性结肠炎患者的有效性。需要警惕的是,托法替布可能增加机会性感染(如带状疱疹)的风险,且在有心血管危险因素的患者中需谨慎评估血栓风险。尽管如此,它无疑为溃疡性结肠炎患者,尤其是对生物制剂应答不佳者,提供了一个重要的口服治疗选项。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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