在慢性免疫性血小板减少症的治疗中，当传统治疗方法效果不佳时，艾曲泊帕作为一种口服血小板生成素受体激动剂，为患者提供了重要的治疗选择。这种药物通过刺激骨髓中的巨核细胞生成血小板，能够显著提高血小板计数，降低出血风险，改善患者生活质量。

　　艾曲泊帕的治疗原理基于其对血小板生成素受体的特异性激活作用。与内源性血小板生成素不同，艾曲泊帕与血小板生成素受体跨膜结构域结合，激活JAK-STAT和MAPK信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和成熟，从而增加血小板生成。这种作用机制不依赖于免疫调节，为对糖皮质激素或免疫球蛋白治疗反应不佳的患者提供了替代方案。药物口服后吸收缓慢，达峰时间约为4-6小时，高钙食物会影响其吸收，因此需要在餐前1小时或餐后2小时服用。

　　该药物适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者。起始剂量为每日一次25毫克，根据血小板计数调整剂量，最大剂量不超过每日75毫克。治疗期间需要每周监测血小板计数，稳定后可延长至每4周监测一次。当血小板计数超过150×10^9/L时应考虑减量，超过250×10^9/L时需要暂停用药。

　　关键临床试验数据显示，艾曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症的总体有效率可达80%。治疗2周后即可观察到血小板计数上升，约60%的患者在治疗期间可实现血小板计数维持在50×10^9/L以上。长期随访研究表明，持续治疗可使血小板计数保持稳定，显著降低出血事件发生率。在为期6个月的观察中，艾曲泊帕组需要救援治疗的患者比例仅为18%，而安慰剂组高达47%。

　　与传统的免疫抑制治疗相比，艾曲泊帕通过促进血小板生成而非抑制免疫系统来发挥作用，感染风险相对较低。与利妥昔单抗相比，艾曲泊帕起效更快，通常2周内即可观察到血小板计数改善。实际临床案例中，一位脾切除术后血小板计数仍低于20×10^9/L的患者，使用艾曲泊帕每日50毫克治疗，2周后血小板计数升至85×10^9/L，皮肤黏膜出血症状明显改善，治疗期间未发生严重出血事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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