转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性且危及生命的疾病，异常折叠的蛋白质在心脏沉积，导致心肌僵硬和功能衰竭。长期以来，治疗选择有限，主要侧重于症状管理。阿考米迪的出现，从疾病源头提供了干预手段。阿考米迪是一种口服的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，它能高选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定其天然四聚体结构，从而有效阻止其解离成单体并错误折叠形成淀粉样纤维。这种机制旨在减缓或阻止淀粉样物质在心脏等器官中的进一步沉积。它适用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。

　　支持其获批的关键临床试验取得了振奋人心的结果。在一项纳入约260名转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的研究中，中位随访期约为30个月。结果显示，与安慰剂组相比，接受阿考米迪治疗的患者主要复合终点（全因死亡率和心血管相关住院事件）的风险降低了高达42%。此外，治疗组患者在6分钟步行距离和堪萨斯城心肌病问卷生活质量评分等方面的下降速度也显著减慢。临床实践中，一位70多岁的野生型患者被确诊后，逐渐出现活动后气短和下肢水肿，心脏超声显示心肌显著增厚。在开始阿考米迪治疗后，经过约一年的随访，他的症状保持稳定，未再因心力衰竭急性加重住院，日常活动能力得以维持，这为他与疾病的长期共存带来了希望。

　　与此前仅能缓解症状的药物相比，阿考米迪是直接针对疾病关键病理环节的疾病修正治疗药物。它与另一种较早获批的转甲状腺素蛋白稳定剂他法米迪属于同类，但在分子结构和药效上有所不同。实际应用表明，阿考米迪具有良好的耐受性，常见的不良事件包括腹泻和尿路感染等，大多程度较轻。对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者而言，早期诊断并启用如阿考米迪这样的稳定剂治疗至关重要，这有助于在心脏功能发生不可逆损伤之前延缓疾病进展。阿考米迪不仅为患者提供了改善预后的新武器，也标志着这类罕见心脏病治疗进入了靶向病因的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿考米迪 https://www.kangbixing.com/drug/akmd/