艾伏尼布作为一种首创的口服突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，通过精准抑制突变酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的积累，从而逆转其对细胞表观遗传调控的干扰，诱导白血病细胞分化成熟，为携带IDH1突变的复发难治性急性髓系白血病患者提供了创新的靶向治疗方案。该药物适用于经FDA批准的检测方法证实存在IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，其作用机制属于分化疗法，旨在“教育”癌细胞而非直接杀死它们。

　　患者通常每日一次或两次口服艾伏尼布，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在关键临床试验中，艾伏尼布在既往接受过多线治疗、预后极差的IDH1突变患者中，展示了令人鼓舞的疗效，其完全缓解率叠加完全缓解伴部分血液学恢复的比率达到可观水平，中位缓解持续时间数月，使得一部分原本缺乏有效治疗手段的患者得以获得缓解并有机会接受移植。与传统的细胞毒性化疗相比，艾伏尼布耐受性相对更好，其最常见的重要不良反应是分化综合征，需医生高度警惕并及时处理，其他常见副作用包括疲劳、关节痛、便秘等。它与恩西地平分别针对IDH1和IDH2突变，共同构成了针对代谢酶突变急性髓系白血病的治疗阵列，实现了精准分层治疗。

　　艾伏尼布的获批，不仅是一个新药的上市，更体现了对白血病发病机制在代谢和表观遗传层面理解的深化及其向临床的成功转化。它的应用强调了在急性髓系白血病中进行IDH1/2突变检测的必要性，确保不遗漏任何可能从靶向治疗中获益的患者。未来，研究重点将放在探索艾伏尼布与去甲基化药物等其他疗法的联合应用，以提升缓解深度和持久性，以及评估其在新诊断患者中的治疗潜力。艾伏尼布的成功，为开发针对其他代谢异常靶点的抗癌药物提供了重要的概念验证和研发路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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