奥维昔巴特，作为一种首创的、不可回吸收的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，于2021年7月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗三个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症状，这是首个专门针对这种罕见、进展性肝病的口服靶向药物。它的问世，为长期以来主要依赖支持治疗和肝移植的进行性家族性肝内胆汁淤积症管理领域，带来了从源头上干预疾病进程的可能性，尤其为备受顽固性瘙痒折磨的患儿及其家庭提供了重要的症状缓解希望。
进行性家族性肝内胆汁淤积症是一种由基因缺陷导致肝内胆汁形成和分泌障碍的常染色体隐性遗传病，其核心病理改变是胆汁酸在肝细胞内淤积，进而引发肝细胞损伤、纤维化，并伴随剧烈的皮肤瘙痒和黄疸。奥维昔巴特的治疗机制精准地指向了这一病理核心。它通过选择性抑制位于回肠末端的胆汁酸转运蛋白，阻止胆汁酸从肠道被重新吸收回血液，从而增加胆汁酸通过粪便的排泄，显著降低体内循环胆汁酸的总量。降低的血清胆汁酸水平直接减轻了对肝细胞的毒性，并有效缓解了由胆汁酸刺激皮肤感觉神经末梢所引起的剧烈瘙痒。在关键临床试验中，接受奥维昔巴特治疗的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，其血清胆汁酸水平在治疗期间平均下降超过百分之五十，同时，患者的瘙痒评分和生活质量评分均获得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。
该药为口服胶囊，对于不能吞服胶囊的患儿，可以打开胶囊将微丸与食物混合服用，初始推荐剂量基于体重计算，后续根据疗效和耐受性进行调整。其核心功能在于降低血清胆汁酸和缓解瘙痒，长期治疗可能有助于延缓肝脏疾病的进展。与熊去氧胆酸这类仅能促进胆汁分泌、疗效有限的传统药物相比，奥维昔巴特的作用机制更为根本，能直接减少胆汁酸的肝肠循环池。不过，治疗期间需监测肝功能，最常见的不良反应是腹泻，通常在治疗初期出现并可能随治疗减轻。奥维昔巴特的出现，改变了进行性家族性肝内胆汁淤积症的治疗图景，使其从单纯的对症和支持，迈入了靶向病因治疗的新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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