凡德他尼的主要作用靶点包括转染重排、表皮生长因子受体以及血管内皮生长因子受体，通过抑制这些信号通路，凡德他尼能够同时干预肿瘤细胞的增殖、存活以及肿瘤血管的生成。该药物被批准用于治疗不可切除的局部晚期或转移性症状性或进展性甲状腺髓样癌成年患者。甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺C细胞的神经内分泌肿瘤，其中RET原癌基因的体细胞或种系突变是关键的驱动因素，这使凡德他尼的RET抑制活性具有重要的治疗意义。
在治疗不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌时，凡德他尼为患者提供了一种靶向性的系统治疗选择。其标准用法为每日一次口服。关键临床试验证实，与安慰剂相比，凡德他尼治疗能显著延长此类患者的无进展生存期，并可能改善疾病相关症状。与传统的细胞毒性化疗相比，其靶向治疗提供了更高的客观缓解率和更长的疾病控制时间。然而，由于其同时抑制表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体等广泛靶点，其副作用谱也相应较宽。
凡德他尼的常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳、食欲下降等。其中，腹泻和皮疹与抑制表皮生长因子受体通路相关，而高血压、蛋白尿等则与抑制血管内皮生长因子受体通路相关。此外，它还可能引起QT间期延长，有罕见但严重的心律失常风险，因此治疗期间需定期监测心电图和电解质。与更新一代的高选择性RET抑制剂相比，凡德他尼因其多靶点特性，副作用相对较多，但在临床实践中，尤其在高选择性RET抑制剂不可及或不适用的情境下，它仍然是治疗晚期甲状腺髓样癌的重要药物选项之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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