罗特西普通过皮下注射给药，用于治疗需要定期红细胞输注的骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血成人患者，以及用于治疗需要定期红细胞输注的β地中海贫血成人患者。该药物是一种激活素受体IIB融合蛋白，其作用机制是作为转化生长因子β超家族配体的“诱饵受体”，通过靶向结合并抑制特定的配体（如GDF11），从而解除其对晚期红细胞成熟的抑制，促进红系前体细胞向成熟红细胞的分化，简单来说，它旨在帮助身体更有效地“制造”出更多的健康红细胞，而非仅仅补充铁剂或刺激早期红细胞生成。

　　对于依赖输血的骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞患者，长期贫血和频繁输血严重影响生活质量，并可能导致铁过载等并发症。罗特西普在关键临床试验中展现了变革性的疗效。与安慰剂相比，接受罗特西普治疗的患者有显著更高的比例实现了脱离红细胞输注至少8周，许多患者甚至实现了长期脱离输血，平均血红蛋白水平持续升高。在β地中海贫血患者中也观察到类似的减少输血负担的效果。常见不良反应包括疲劳、头痛、关节痛、恶心和骨骼疼痛，多数为轻至中度。

　　与传统的支持治疗如红细胞输注和祛铁治疗相比，罗特西普是一种疾病修饰疗法，直接针对无效造血这一核心病理环节。与促红细胞生成素相比，其作用在红细胞分化的更晚期阶段，且对于促红细胞生成素治疗反应不佳或血清促红细胞生成素水平很高的患者仍然有效。它为这两类贫血患者提供了一个能够实质性降低输血依赖、改善贫血病理生理的创新治疗选择。

　　罗特西普的获批是贫血治疗领域的一个里程碑。它代表了首个通过调节红细胞成熟后期阶段来治疗贫血的靶向疗法，为骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞和β地中海贫血患者提供了一条减少输血负担、改善临床结局的新途径，并推动了对贫血机制更深入的理解和治疗策略的革新。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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