埃拉菲布拉诺是一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ双重激动剂，已获批用于治疗对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受的无肝硬化或代偿期肝硬化原发性胆汁性胆管炎成人患者，其同时激活两条关键代谢通路的设计，旨在更全面地调节胆汁酸代谢、脂质代谢及炎症过程，为改善这类患者的胆汁淤积和肝脏健康提供了新的治疗途径。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性的自身免疫性胆汁淤积性肝病。熊去氧胆酸是标准一线治疗，但约40%的患者对其生化应答不佳。过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ均在肝脏能量代谢、脂肪酸氧化、炎症抑制和胆汁酸稳定中发挥核心调节作用。埃拉菲布拉诺通过同时激动这两个受体，产生协同效应：激活过氧化物酶体增殖物激活受体α能促进脂肪酸β氧化，降低甘油三酯，并具有抗炎作用；激活过氧化物酶体增殖物激活受体δ则能抑制胆汁酸合成、促进胆汁分泌，并调节葡萄糖稳定。

　　在针对对熊去氧胆酸反应不足患者的临床研究中，埃拉菲布拉诺治疗能显著降低反映胆汁淤积的关键指标——碱性磷酸酶的水平，许多患者实现了碱性磷酸酶的复常或接近复常。同时，它还观察到对血清胆红素、γ-谷氨酰转移酶等其他肝功指标的改善作用。这些生化指标的改善与其延缓疾病进展、降低肝移植需求和死亡风险的长期潜力相关。该药每日一次口服。常见不良反应包括瘙痒、腹痛、腹泻、恶心、皮疹和体重增加等。瘙痒是该疾病本身和治疗中可能出现的症状，在埃拉菲布拉诺的临床试验中，瘙痒的发生率与安慰剂组相似或略低。

　　埃拉菲布拉诺为原发性胆汁性胆管炎的二线治疗增添了重要的新选择。与另一种二线药物奥贝胆酸相比，两者作用机制迥异。奥贝胆酸是法尼醇X受体激动剂，主要通过调节胆汁酸合成和转运发挥作用，但可能加重瘙痒并影响血脂。埃拉菲布拉诺通过过氧化物酶体增殖物激活受体双重激动发挥作用，在临床试验中显示出对瘙痒症状的正面或中性影响，并对血脂谱有潜在的改善作用（如降低甘油三酯）。与同是过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂的司拉德帕相比，埃拉菲布拉诺多了过氧化物酶体增殖物激活受体α的激动作用，理论上在调节脂代谢和炎症方面可能更具广度。其临床应用，使得医生能够根据患者对熊去氧胆酸的应答情况、是否合并难以控制的瘙痒、是否存在血脂异常等具体情况，进行更个体化的药物选择或联合治疗策略制定，旨在更有效地控制胆汁淤积，阻止肝纤维化进展，改善患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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