造血干细胞移植是治疗白血病等重症的重要手段,分为异基因移植和自体移植两种类型。异基因移植使用配型相合的供者干细胞,自体移植则使用患者自己的干细胞。移植过程涉及“清空荒地”、“播种”和“扎根生长”,需要多方合作。造血干细胞移植(HSCT)是治疗多种血液系统疾病的重要手段,但随之而来的并发症却可能给患者带来新的挑战。其中,肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(HSOS),是HSCT后最常见的早期并发症之一。这种疾病主要发生在HSCT后的21天内,是由于肝窦内皮细胞损伤导致肝窦流出道阻塞,从而引发肝内窦性门静脉高压。据统计,9%-14%的HSCT患者会发生HSOS,且该病可能伴有多器官功能衰竭,发病100天内的病死率可超过80%,其中30%-50%的病例危及生命。
去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞病(VOD),特别是当患者伴有肾功能或肺功能不全时。这种疾病通常与接受高剂量的化疗和/或放疗后的干细胞移植有关。这种药物通过增强纤溶酶原激活,促进血栓的溶解,并抑制炎症反应,从而保护微血管免受损伤,减少内皮细胞的炎症和凋亡。对于经历造血干细胞移植后,不幸出现肝静脉闭塞病(VOD,又称肝窦阻塞综合征SOS),且伴有肾或肺功能障碍的成人与儿童患者而言,去纤苷是临床中针对性的治疗选择,为改善病情、守护健康提供关键支持。
去纤苷钠能精准作用于血管内皮细胞,一方面调节细胞功能、舒张血管、抑制血小板聚集,从根源减少血栓形成风险;另一方面还能减轻炎症反应,保护内皮细胞免受治疗相关损伤,全力维持血管内皮完整性,为肝脏及相关器官功能恢复筑牢基础。幸运的是,去纤苷钠(Defitelio,Defibrotide Sodium)的出现为患者带来了新的希望。去纤苷钠是由Jazz Pharmaceuticals开发的一种注射药物,于2016年3月30日获得FDA批准,用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD。它是目前唯一获批用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物,也是预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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