奥维昔巴特有一个很长的学术名——回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂。我们肝脏每天分泌胆汁酸帮助消化，约95%会被回肠回收再利用；而肝病患儿排泄通道受阻，胆汁酸在体内越积越多，引发剧烈瘙痒和肝损伤。奥维昔巴特在肠道末端截断回收通路，让多余的胆汁酸随粪便排出，从源头缓解瘙痒，同时减轻肝脏负担。它主要在肠道局部起效，全身吸收仅约5%，全身副作用相对较小。

　　PFIC不是一种病而是一组遗传性肝病，表现为出生后持续的黄疸、全身剧烈瘙痒、生长迟缓。患儿因为奇痒难忍，皮肤常被抓得满是血痕，长期无法正常入睡。过去有效的药物极少，很多孩子不得不接受胆道分流手术甚至肝移植。临床数据：PEDFIC-1研究显示，奥维昔巴特治疗组瘙痒评分较基线显著降低，安慰剂组基本无变化；33%的患者血清胆汁酸降幅超过70%，而安慰剂组这一比例为零。长期随访中61%的患者瘙痒评分持续降低，睡眠质量明显提升。该药更重要的意义在于——让PFIC患儿有了首个非手术靶向治疗选择，有效延缓了手术需求。注意：该药对PFIC 1型和2型疗效确切；PFIC 2型中携带特定ABCB11基因变异、导致BSEP蛋白完全缺失的患者亚组可能无效，用药前需先做基因检测。

　　ALGS（阿拉杰里综合征）也是一种累及肝脏、心脏、骨骼等多系统的遗传病。患儿因胆管发育不良，同样饱受胆汁淤积性瘙痒的折磨。2023年6月，FDA批准奥维昔巴特用于这一新适应症。ASSERT研究显示，治疗24周后93%的ALGS患者瘙痒评分降低≥1分，血清胆汁酸平均降低124μmol/L。专家共识推荐IBAT抑制剂（包括奥维昔巴特）作为ALGS的一线治疗，以改善瘙痒、生活质量及无肝移植生存等肝脏相关结局。对伴有心脏畸形或肾功能不全的患儿，该药不经肾脏代谢，无需调整剂量，安全性相对较好。

　　除了已获批的两个适应症，奥维昔巴特还在胆道闭锁（BA）中推进后期临床研究——III期BOLD试验正在评估该药能否改善Kasai术后患儿的无移植生存。此外，在成人PFIC及老年ALGS患者中也探索出了较好的疗效信号。它还被美国FDA授予了针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。这些研究提示：奥维昔巴特在更广泛的胆汁淤积性肝病领域有拓展潜力，但需等待进一步临床试验数据的支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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