伏索利肽(Voxzogo)在软骨发育不全患者中的安全性和有效性通过一项为期52周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究进行了评估。使用伏索利肽(Voxzogo)后观察到暂时性血压下降。患有明显心脏或血管疾病或正在服用抗高血压药物的患者被排除在试验之外。为降低血压下降及相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者在给药前应充分补充水分并摄入足够的食物。在3期研究中，发生在接受伏索利肽(Voxzogo)治疗的患者中（发生率大于或等于5%且高于安慰剂组）的最常见不良反应是：注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、淤青、皮疹、荨麻疹、疼痛）、呕吐、关节痛、血压下降、胃肠炎、腹泻、头晕、耳痛、流行性感冒、疲劳、季节性过敏和皮肤干燥。

　　　　软骨发育不全主要由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性突变引起，导致FGFR3信号通路过度激活，抑制软骨内成骨，从而阻碍长骨生长。伏索利肽是一种重组人CNP-39类似物，其作用机制是：模拟内源性CNP：与利钠肽受体-B（NPR-B）结合。抑制过度信号：通过增加细胞内cGMP水平，拮抗过度活跃的FGFR3信号通路。促进软骨细胞增殖与分化：恢复生长板软骨细胞的正常发育，从而促进骨骼的线性生长。

　　伏索利肽（Vosoritide）为C型钠尿肽（CNP）类似物，能够激活软骨细胞上的NPR-B（钠尿肽受体B）。NPR-B信号系统对FGFR3信号系统起到负向调节作用。激活NPR-B，能够拮抗FGFR3信号系统异常激活对软骨细胞造成的负面影响。伏索利肽已获得美国FDA批准，用于增加骨骺未闭合软骨发育不全儿童患者的线性生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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