奥维昔巴特是一种治疗PFIC的药物，具有首创性和里程碑意义。与传统的熊去氧胆酸对症治疗或外科胆道分流手术不同，奥维昔巴特提供了一种非手术的靶向药物治疗选择。奥维昔巴特目前获批两大适应症：1.进行性家族性肝内胆汁淤积症用于治疗3月龄及以上PFIC患者的瘙痒症状。需特别指出的是，对于PFIC 2型中携带导致胆汁盐输出泵蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11基因变异的患者，奥维昔巴特可能无效，使用前应进行基因检测确认。2.Alagille综合征用于治疗12月龄及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS同样是罕见遗传性肝病，除肝脏表现外，还常伴有心脏、骨骼、面部等多系统异常。

　　作用机制

　　奥维昔巴特是一种强效、可逆、非全身性的回肠胆汁酸转运体抑制剂。人体的胆汁酸约有95%通过肠肝循环回收——即肝脏分泌胆汁酸进入肠道帮助消化，随后在回肠末端被重新吸收回到肝脏。PFIC患者的肝脏无法正常排出胆汁酸，导致其在肝内大量蓄积，引发瘙痒、炎症乃至肝损伤。奥维昔巴特通过可逆性结合回肠末端的IBAT转运蛋白，抑制90%以上的肠道胆汁酸重吸收，使每日胆汁酸排泄量增加3-5倍，从而将血清胆汁酸浓度下降60%-70%。由于药物仅在肠道局部发挥作用，全身吸收极少，可有效避免CYP450酶系统相关的药物相互作用风险，安全性更优。

　　用法用量

　　PFIC患者推荐初始剂量：40 mcg/kg，每日一次，早上随餐服用。剂量调整：若治疗3个月后瘙痒症状未见明显改善，可以40 mcg/kg为增量，逐步增加至120 mcg/kg/日，但每日总剂量不得超过6 mg。ALGS患者推荐剂量：120 mcg/kg，每日一次，早上随餐服用。服用方法胶囊：整粒吞服，不可压碎或咀嚼。如无法吞咽整粒胶囊，可打开胶囊，将内容物洒在少量软食（如苹果酱、燕麦粥、香蕉泥、布丁）或液体（母乳、配方奶、水）中混合，立即服用，不可存放备用。口服微粒：直接混合于软食或液体中服用。与胆汁酸结合树脂联用时需间隔至少4小时。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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