去纤维钠是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。作用机制去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠增加组织型纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而降低EC活化，增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。用法用量/推荐剂量成人和儿童患者去纤苷钠的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为患者在HSCT准备方案前的体重。服用DEFITELIO至少21天。如果21天后肝脏VOD的症状和体征没有消失，则继续去纤苷钠直至VOD消失或最多60天。

　　去纤苷钠能精准作用于血管内皮细胞，一方面调节细胞功能、舒张血管、抑制血小板聚集，从根源减少血栓形成风险；另一方面还能减轻炎症反应，保护内皮细胞免受治疗相关损伤，全力维持血管内皮完整性，为肝脏及相关器官功能恢复筑牢基础。幸运的是，去纤苷钠（Defitelio，Defibrotide Sodium）的出现为患者带来了新的希望。去纤苷钠是由Jazz Pharmaceuticals开发的一种注射药物，于2016年3月30日获得FDA批准，用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD。它是目前唯一获批用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物，也是预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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