进行性家族性肝内胆汁淤积（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病，其特征是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内，继而迅速进展，导致门静脉高压、肝衰竭、甚至肝癌。部分类型在青少年、成人也有发病。目前尚无确切的PFIC发病率报道，研究表明，PFIC约占婴幼儿胆汁淤积症的9%～13%。早期诊断、治疗可能改善预后。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者。

　　临床研究中报告的奥维昔巴特发生率较高（<2%）的不良反应包括：肝功能检查异常（肝酶升高）腹泻（部分可较严重）腹痛呕吐脂溶性维生素缺乏值得注意的是，不良反应呈现剂量相关性特点：在40 mcg/kg剂量组中腹泻发生率为39%，而在120 mcg/kg剂量组中升至52%；腹痛发生率约28%，呕吐约19%，脂溶性维生素缺乏约16%。严重不良反应药物性肝损伤和凝血功能障碍：若出现ALT/AST持续<3倍ULN或INR<1.5，需立即停药并启动保肝治疗。持续性严重腹泻：可导致脱水，需密切监测，必要时暂停或永久停药。脂溶性维生素缺乏相关出血风险：需定期监测维生素A、D、E、K水平及INR值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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