梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）以左心室肥厚、心肌过度收缩和舒张功能障碍为特征，在我国发病率呈上升趋势。传统β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂主要起对症缓解作用，难以纠正"心肌过度收缩"这一核心病理环节。玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少心肌肌球蛋白与肌动蛋白的过度结合，减轻心肌过度收缩，从而改善心脏舒张功能和左心室流出道梗阻。

　　EXPLORER-CN是一项在12家中国中心开展的三期随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05174416）。共有79例症状性oHCM患者完成30周双盲期后进入长期扩展治疗期，平均年龄51.6岁，女性占27.8%。其中，玛伐凯泰–玛伐凯泰组（n=54）继续沿用第30周时既定的玛伐凯泰剂量；安慰剂–玛伐凯泰组（n=25）从第30周起以每日2.5 mg起始，并按超声心动图测得的LVEF和Valsalva LVOT压差进行个体化剂量调整。79例患者全部完成研究。关键疗效终点包括：超声心动图指标（Valsalva和静息LVOT压差、LAVI、E/e'比值）、NYHA心功能分级、23项堪萨斯城心肌病问卷临床总评分（KCCQ-23 CSS），以及心肌生物标志物（NT-proBNP、hs-cTnI）。长期扩展研究期（第30–78周）内，玛伐凯泰–玛伐凯泰组98.1%（53/54）的患者报告了至少1次治疗期间出现的不良事件（TEAE），安慰剂–玛伐凯泰组为76.0%（19/25），大多数TEAE为轻中度。未发生任何与药物相关的严重TEAE或死亡，亦无患者因TEAE永久停药。仅4例出现LVEF<50%（玛伐凯泰–玛伐凯泰组1例，占1.9%；安慰剂–玛伐凯泰组3例，占12.0%），均按方案暂停给药，4周后4例患者LVEF均恢复至≥50%，并以低一剂量重启，后续未再出现LVEF<50%。研究中无LVEF≤30%病例，亦无主要不良心血管事件、心力衰竭事件、室性心律失常或新发房颤/房扑。

　　传统药物主要通过降低心率（β阻滞剂）或扩张血管（钙通道阻滞剂）来减轻LVOT梗阻，但对驱动心肌过度收缩的肌小节层面异常作用有限。玛伐凯泰则通过减少肌动蛋白—肌球蛋白交联桥形成，从源头降低心肌过度收缩，从而降低LVOT压差、改善左室僵硬度与充盈压。E/e'和LAVI的改善具有额外意义——这两项指标在既往研究中已被证实是HCM患者发生心衰、房颤、脑卒中和心源性猝死的独立预测因子，但能否在更长时间维度上"翻译"为硬终点的减少，仍有待更长随访验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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