奥维昔巴特(Odevixibat、Bylvay)是一种口服小分子药物，属于回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。通过减少胆汁酸的肠肝循环，奥维昔巴特不仅有助于缓解具有较强临床负担的胆汁淤积性瘙痒，还能够在一定程度上降低胆汁酸蓄积对肝脏造成的持续性损伤。奥维昔巴特是一种用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物，适用于6个月及以上的患者。PFIC是一种罕见的肝脏疾病，其特征是胆汁酸在肝脏中蓄积。胆汁酸是胆汁的一种成分，胆汁是由肝脏产生的液体，有助于肠道吸收脂肪。
奥维昔巴特以胶囊形式提供。推荐剂量为每公斤体重40微克。胶囊应在早晨每日一次服用。可以整粒吞服，也可以打开后将内容物撒在食物上。如果治疗3个月后效果不够理想，主治医生可将剂量增加至每公斤体重120微克。本药为处方药，治疗应由具有PFIC管理经验的医生启动并监督。有关使用奥维昔巴特的更多信息，请参阅药品说明书或咨询您的医生或药师。奥德昔巴特能够阻断肠道中一种名为IBAT(回肠胆汁酸转运蛋白)的蛋白质的作用，该蛋白负责将胆汁酸从肠道转运回肝脏。通过阻断IBAT的作用，奥德昔巴特减少了从肠道转运回肝脏的胆汁酸量，从而防止胆汁酸蓄积和肝组织损伤。
一项主要研究纳入了62名年龄在6个月至18岁之间的患者，结果显示奥维昔巴特在降低PFIC严重程度方面比安慰剂(模拟治疗)更有效。有效性的主要衡量指标是治疗24周后血液中胆汁酸水平降低至少70%的患者比例。奥维昔巴特治疗组的结果如下：标准剂量组(每日每公斤体重40微克)：约44%(23人中的10人)达到了所需降幅;最大剂量组(每日每公斤体重120微克)：约21%(19人中的4人)达到了所需降幅;安慰剂组：0%(20人中的0人)达到该降幅。研究还显示，奥维昔巴特可以改善瘙痒等症状，并预防生长迟缓。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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