去纤苷（Defibrotide，商品名Defitelio）是一种多核苷酸衍生物，具有抗凝血、纤溶和抗炎作用。它通过激活纤溶酶原转化为纤溶酶，促进血栓溶解；同时，去纤苷钠还能抑制血小板聚集，降低血液黏稠度，从而改善微循环。此外，去纤苷钠还具有抗炎作用，能够减轻肝脏炎症反应。

　　去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童患者的严重肝纤维化/肝硬化，尤其是那些由肝静脉阻塞（如布加综合征）导致的疾病。在临床实践中，去纤苷钠通常通过静脉注射给药。在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞（ECs）药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。

　　去纤苷的主要作用机制是通过其抗血栓和抗纤维化的特性，对特定的疾病产生治疗效果。它能够抑制血小板聚集，从而防止血栓的形成，这对于治疗某些心血管疾病至关重要。此外，去纤苷还具有抗纤维化的作用，可以减少纤维组织的过度增生，为某些慢性疾病的治疗提供了新的手段。去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

　　去纤苷作为一种具有独特作用机制的药物，为治疗特定疾病提供了新的选择。然而，任何药物都有其适用范围和限制，患者在使用去纤苷时应充分了解其适应症、治疗效果和可能存在的副作用。在医生的指导下，合理使用去纤苷，才能更好地发挥其治疗效果，保障患者的健康和安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：纤苷钠/去纤苷(Defitelio)用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞性疾病

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