非酒精性脂肪性肝炎是和胰岛素抵抗、遗传易感性高度相关的进展性慢性肝病，存在肝脂肪蓄积、炎症、纤维化，可进展至肝硬化、肝衰竭、肝细胞癌。在瑞司美替罗获批之前，暂无针对性治疗药物；它是首个获批用于合并肝纤维化的成人NASH口服靶向药，通过选择性激动肝脏甲状腺激素受体β（THR-β）调控脂质代谢与炎症通路。THR-β主要表达于肝脏，参与脂肪酸氧化与胆固醇代谢，瑞司美替罗可促进肝内脂肪清除，同时减轻肝脏炎症损伤。
在关键的三期临床试验中，瑞司美替罗达到了双重主要终点。数据显示，与安慰剂相比，接受每日一次口服瑞司美替罗治疗的患者，在治疗一年后，不仅肝脏脂肪含量通过核磁共振质子密度脂肪分数测定得到显著降低，更重要的是，肝脏纤维化程度至少改善一级且脂肪性肝炎不恶化的患者比例显著更高。这意味着该药物不仅能减少肝脏的脂肪浸润，还可能对抑制甚至逆转疾病进展的关键环节——肝纤维化产生积极作用。这一成果为那些生活方式干预效果有限、存在中重度肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎患者，提供了首个经批准的药物干预选择。
瑞司美替罗不能替代饮食调控、运动等基础干预，仅作为生活方式管理的补充手段。它可直接靶向肝脏、有望延缓甚至逆转疾病进程，不过长期疗效与安全性仍有待更长随访数据验证。这款药物的上市，正式开启NASH精准靶向治疗时代，为庞大的脂肪肝相关患病人群带来全新治疗方案，用药评估、血脂及甲功监测需由肝病专科医师完成。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
