肌萎缩侧索硬化以进行性上下运动神经元丢失为主要特点，会逐步引发肌肉萎缩、肌力减退乃至瘫痪，既往可选治疗手段不多，能够修饰疾病进程的药物比较有限。Albrioza的研发依托于对该病多重损伤机制的研究，给药方式为每日一次，药粉混合液体后口服。关键临床试验提示，对比安慰剂，Albrioza可以放缓修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表的下降速度，延缓患者功能衰退；试验中总生存期这一次要终点尚未达到统计学差异，但数据呈现偏向治疗组的趋势。
Albrioza的作用机制基于肌萎缩侧索硬化中广泛接受的兴奋性毒性及氧化应激导致神经元损伤的学说。其两种成分协同作用，分别针对细胞内不同的细胞器。苯丁酸钠旨在改善内质网的功能，减少未折叠蛋白的应激反应，帮助维持神经细胞的健康。而牛磺酸二醇主要作用于线粒体，帮助抵抗氧化应激，改善线粒体功能，为神经细胞提供能量支持。这种联合疗法旨在同时保护运动神经元免受内质网应激和线粒体功能障碍的双重攻击。
该药物适用于肌萎缩侧索硬化的治疗。使用时需要将一包药粉和常温水、果汁等液体混匀后服用，每日一次。关键研究数据显示，和安慰剂相比，24周疗程内该药可减缓功能评分的下降，延缓肌力、言语、吞咽等功能的减退；在后续开放标签延长阶段，早期用药人群观察到生存获益趋势。和既往少数以对症处理为主的药物相比，Albrioza拥有差异化的疾病修饰作用通路。Albrioza依托内质网、线粒体双靶点协同的神经保护模式，为肌萎缩侧索硬化患者带来延缓疾病进展的可选方案，也为本病新药研发提供了新的探索思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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