原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，特征为肝内小胆管进行性破坏，导致胆汁淤积、肝纤维化乃至肝硬化。尽管熊去氧胆酸（UDCA）是标准一线治疗，但约百分之四十的患者对其生化应答不佳，疾病持续进展。近年来研究发现，过氧化物酶体增殖 ...
儿童神经发育障碍的治疗长期面临药物选择有限与不良反应显著的双重挑战。ADHD患者前额叶皮质功能障碍不仅表现为注意力缺陷，更涉及工作记忆、情绪调节和行为抑制等多维认知域受损。胍法辛（guanfacine）作为高选择性α2A-肾上腺素能受体激动剂，通过精准 ...
福巴替尼是一种口服高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，属于第二代FGFR靶向药物，于2022年9月30日获得美国FDA加速批准上市。该药物主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌的经治成人患者，目前尚未在 ...
瑞司美替罗是一种口服靶向药物，于2024年3月获得美国FDA批准上市，2024年12月获得老挝卫生部批准上市，商品名为Remetiro。该药物是全球首个也是目前唯一获批用于治疗伴有中晚期肝纤维化（F2-F3期）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者 ...
在神经药理学发展史上， 氨己烯酸片 （vigabatrin）代表了一个特殊案例——它是首个因视野毒性而实施全球最严格风险管控体系的神经科药物，却同时成为婴儿痉挛症这一神经发育急症的不可替代治疗选择。这种矛盾统一源于其独特的药理机制：通过不可逆抑制G ...
艾拉司群是一种口服选择性雌激素受体降解剂，于2023年1月27日获得美国FDA批准上市，目前尚未在中国上市，也未纳入医保目录。该药物主要用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性，并携带雌激素受体α基因突变的晚期或转移性乳腺癌患者。艾拉司群 ...
当我们步入精准肿瘤治疗的时代，治疗策略的演进正从外部药物干预转向对人体内在防御系统的深度挖掘。 德达博妥单抗 代表着这一转变中的一个重要节点——它不仅是一种免疫检查点抑制剂，更是重新编排免疫系统与肿瘤对话方式的桥梁。这种药物让我们看到了 ...
瑞卢戈利 （Relugolix/Myfembree）是一种口服型促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过可逆性阻断垂体GnRH受体，快速抑制黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）的分泌，从而显著降低卵巢雌激素和孕激素的产生。这一机制使其成为治疗雌激素依赖性妇 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗演进中，针对白血病干细胞表面特异性抗原的精准干预逐渐成为重要方向。CD33作为一种在大多数AML原始细胞上高表达、而在正常造血干细胞上低表达的跨膜糖蛋白，成为理想的治疗靶点。 吉妥珠单抗 （Gemtuzumab/MYLOTARG）作为 ...
作为一款强效、高选择性的口服FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，英菲格拉替尼于2021年5月获得美国FDA批准，专门用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的既往接受过治疗的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药物的作用机制在于通过竞争性结合FGFR1-3的ATP结 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型体系中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变是一类具有明确致病机制和可干预性的遗传异常。该突变导致酶功能获得性改变，催化α-酮戊二酸异常转化为2-羟基戊二酸（2-HG），后者作为“代谢致癌物”干扰组蛋白与DNA去甲基 ...
作为全球首个获批用于治疗多种罕见自身炎症性疾病的全人源抗白细胞介素-1β单克隆抗体，卡那津单抗通过其高度选择性的作用机制，为冷吡啉相关周期性综合征、全身型幼年特发性关节炎、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征、家族性地中 ...
喷他脒 （Pentamidine）并非新型药物，而是一种早在20世纪中期就被开发的芳香族双脒化合物。尽管年代久远，它至今仍在特定感染性疾病的防治中占据一席之地，尤其是在免疫功能严重低下的人群中。其最主要适应症是肺孢子菌肺炎（PCP），特别是对磺胺类药 ...
瑞卢戈利是一种口服促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂,2019年1月在日本获批上市,商品名为Relumina,用于子宫肌瘤的治疗和症状缓解;2020年12月在美国获批上市,商品名为Orgovyx,用于治疗晚期前列腺癌患者;2021年5月复方制剂Myfembree获批用于子宫肌瘤相关 ...
在溃疡性结肠炎（UC）的治疗中，许多患者在使用5-ASA或生物制剂后仍无法完全控制症状，如持续腹泻、便血、腹痛和生活质量下降。这些症状不仅影响日常活动，还可能导致营养不良和心理负担。 伊曲莫德 （Etrasimod）是一种口服、选择性JAK1/3抑制剂，通过 ...
玛法凯泰 (商品名迈凡妥)是一种口服心脏肌球蛋白抑制剂,通过选择性结合心肌肌球蛋白的别构位点,调节肌球蛋白头进入肌动蛋白结合状态的数量,从而减少收缩期和舒张期横桥形成的可能性该药于2024年4月24日在中国获批上市,适用于治疗NYHA心功能分级II-III级 ...
胆管癌因其隐匿性生长和早期转移特性，长期面临治疗选择有限的困境。约百分之十五至二十的胆管癌患者携带FGFR2基因融合或重排，导致受体酪氨酸激酶持续激活，驱动肿瘤增殖与转移。英菲格拉替尼（infigratinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂，通过精准阻断 ...
索拉非尼 (商品名多吉美)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2005年12月经美国FDA批准作为治疗晚期肾癌的一线药物上市,2007年10月获欧洲药品评价局批准用于治疗肝细胞癌,2007年11月美国FDA批准用于治疗不能切除的肝细胞癌,2009年8月在中国获批用于不能手术的 ...
人体对缺氧的适应性反应由精密的分子传感器调控，其中缺氧诱导因子（HIF）通路在红细胞生成中扮演核心角色。慢性肾病患者因肾小管间质损伤导致HIF-α亚基过度降解，红细胞生成素（EPO）合成不足，传统外源性EPO替代治疗虽能纠正贫血，却无法恢复生理性昼 ...
厄洛替尼(商品名特罗凯)是一种口服的表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，2004年在美国获批上市，2006年在中国获批进口，2019年国内仿制药获准上市该药是首个选择性作用于EGFR酪氨酸激酶的口服抑制剂,适用于EGFR基因敏感突变的局部晚期或转移性非小 ...
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