多发性骨髓瘤作为一种血液系统恶性肿瘤，尽管现有治疗方法不断进步，但多数患者最终仍会面临复发或难治的困境，特别是对于多重耐药的患者，治疗选择尤为有限。 塞利尼索 的出现为这一困境带来了突破，它是一种全新作用机制的口服药物，属于核输出蛋白选 ...
慢性髓系白血病（CML）的治疗已进入TKI时代，但仍有部分患者因多次换用TKI、依从性差或合并症等原因，最终发展为多线耐药。这类患者的疾病进展快，骨髓纤维化、急变风险高，传统治疗手段几乎失效。 普纳替尼 的出现，以其对多重突变的抑制能力，成为挽救 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗领域，针对MET基因异常的药物研发取得了重大进展，其中 卡马替尼 作为高选择性MET抑制剂代表，为携带MET 14号外显子跳跃突变的晚期患者提供了重要的靶向治疗选择。MET信号通路在细胞生长、增殖和存活中扮演关键角色，当MET基因 ...
FGFR变异是多种癌症的共同分子特征，除胆管癌外，还可见于胃癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌等。过去，由于缺乏特异性药物，不同癌种的FGFR变异患者只能接受与无变异患者相同的治疗，疗效不佳。 福巴替尼 的出现，以其对FGFR2的高选择性抑制，成为跨癌种精准 ...
肾细胞癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤，约30%患者确诊时已属晚期，失去手术机会。传统治疗以细胞因子（如干扰素）或舒尼替尼等酪氨酸激酶抑制剂为主，但约50%患者会对一线治疗产生耐药，且肿瘤易通过MET、AXL等信号通路转移。 卡博替尼 的出现，为这部分患 ...
在肺癌的靶向治疗领域，间变性淋巴瘤激酶融合阳性非小细胞肺癌的治疗取得了显著进展，然而耐药性的出现和脑转移的发生始终是影响患者长期生存的主要挑战。劳拉替尼作为第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，其研发初衷正是为了应对前代药物治疗后出现的耐药问 ...
慢性髓系白血病（CML）是一种由BCR-ABL融合基因驱动的骨髓增殖性肿瘤，多数患者通过一代（伊马替尼）或二代（达沙替尼、尼洛替尼）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗可获得长期生存。但约10%-15%患者会因BCR-ABL激酶区突变（尤其是T315I突变）对前两代TKI产生 ...
胆管癌是起源于胆管上皮的恶性肿瘤，多数患者确诊时已属中晚期，手术机会有限。标准治疗以吉西他滨联合顺铂等化疗为主，但约70%患者治疗后会进展，且缺乏针对性靶向药物。其中，携带FGFR2基因融合或突变的患者约占10%-15%，这类患者的肿瘤细胞因FGFR信号 ...
在肿瘤治疗领域，传统的疗法往往根据肿瘤发生的器官部位来选择方案，例如肺癌用药与乳腺癌用药截然不同。然而，拉罗替尼的出现颠覆了这一传统范式，它代表了一种全新的治疗理念：基于基因变异而非肿瘤来源进行用药。这种药物的核心作用靶点是NTRK基因融 ...
在肺癌的治疗谱系中，每一位患者都因其肿瘤独特的遗传背景而不同。索托拉西布的问世，为其中一个特定的患者群体——携带KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌患者，带来了至关重要的治疗转机。这个转机源于对疾病根源的深刻理解与干预。KRAS G12C突变如同癌 ...
抗癌药物的研发始终致力于更精准地打击癌细胞，同时尽量减少对健康组织的伤害。索托拉西布正是这一理念下的杰出代表，它以其独特的作用方式，实现了对带有特定基因标签的癌细胞进行精准打击。理解其工作原理，就像是理解一把高安全性锁具的钥匙如何工作。在 ...
慢性肝病（CLD）患者常因脾功能亢进、肝脏合成功能下降或门脉高压，出现血小板减少症。当血小板计数低于50×10/L时，患者面临手术或侵入性操作（如肝活检、食管静脉曲张套扎、肝癌射频消融）的出血高风险。传统应对方式是输注血小板，但反复输注可能引发 ...
重型再生障碍性贫血（SAA）是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，患者骨髓中造血干细胞严重减少，导致全血细胞减少（红细胞、白细胞、血小板均降低），易发生感染、出血等致命并发症。标准治疗以免疫抑制治疗（IST，如抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素）为主，但约3 ...
当晚期尿路上皮癌患者经历化疗、免疫治疗甚至其他靶向药的轮番治疗，肿瘤仍顽固进展时，“无药可用”是最绝望的处境。尤其是携带FGFR变异的患者，因传统治疗难以针对这一分子特征，多线耐药后的治疗选择极为有限。 厄达替尼 的出现，正是为了破解这一耐 ...
胆管癌是一种恶性程度较高的消化道肿瘤，多数患者确诊时已属中晚期，手术机会有限，主要依赖化疗或靶向治疗。其中，携带IDH1突变的患者约占10%-15%，这类患者的肿瘤细胞因IDH1异常激活，同样面临2-HG堆积导致的分化阻滞问题。更棘手的是，胆管癌对传统化 ...
重型再生障碍性贫血（SAA）是骨髓造血功能衰竭的危重症，患者骨髓中造血干细胞严重减少，导致全血细胞减少（红细胞、白细胞、血小板均降低），易发生严重感染、出血或器官衰竭。标准治疗以免疫抑制治疗（IST，如抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素）为主，但约3 ...
慢性肝病（CLD）患者常因脾功能亢进或肝脏合成功能下降，出现血小板减少症。血小板计数低于50×10/L时，患者面临手术或侵入性操作（如肝活检、食管静脉曲张套扎）的出血高风险，传统应对方式是输注血小板，但反复输注可能引发过敏反应、同种免疫或感染风 ...
尿路上皮癌是一种分子异质性极强的肿瘤，不同患者的肿瘤驱动基因各不相同，过去的治疗往往“按部位论治”——膀胱癌用化疗，肾盂癌用免疫治疗，缺乏统一的分子指导。而FGFR变异是尿路上皮癌的重要分子亚组，携带该变异的患者约占15%-20%，过去因缺乏特异 ...
癌症治疗的“精准化”不仅体现在按癌种选药，更在于针对同一分子变异跨瘤种施治。IDH1突变可见于急性髓系白血病（AML）、胆管癌、骨髓增生异常综合征（MDS）等多种血液及实体肿瘤，过去因缺乏特异性药物，不同癌种患者只能接受相似的传统治疗。 艾伏尼布 ...
慢性免疫性血小板减少症（ITP）是临床常见的自身免疫性出血性疾病，患者因免疫系统异常攻击血小板，导致外周血血小板计数降低，常表现为皮肤瘀点、鼻出血或消化道出血，严重者可发生颅内出血危及生命。传统治疗以糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白为主，但 ...
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