奥鲁他尼布是一种口服、高选择性的IDH1突变抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML患者。本研究旨在通过5年随访数据，系统评估奥鲁他尼布在复发/难治性IDH1突变AML患者中的长期疗效及安全性，为该类患者的治疗策略优化提供重要依据。

　　本研究为开放标签、多中心的I/II期临床试验（2102-HEM-101），在9个国家的57个中心开展，纳入年龄在18岁及以上的成人患者。研究对象为既往标准治疗无效的病理确诊为急性髓系白血病（AML）、mIDH1 R132突变的复发/难治性（R/R）患者。纳入标准包括ECOG体能状态评分为0-2，具备良好的肝肾功能，QT间期（QTcF）≤450毫秒。排除标准包括存在症状性中枢神经系统白血病、无法控制的感染或代谢障碍，以及既往接受过IDH抑制剂治疗。患者接受奥鲁他尼布（150 mg，口服，每日两次）单药治疗，按28天为一个治疗周期，直至疾病进展、不可接受的毒性或进行造血干细胞移植（HSCT）。主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和总体生存期（OS）。患者在治疗周期内进行骨髓和外周血样本的收集，以评估治疗效果及进行基因组分析，安全性数据也在所有接受至少一次奥鲁他尼布的患者中进行描述性总结。

　　本研究共纳入153例经标准治疗后复发或难治性异柠檬酸脱氢酶1型突变急性髓系白血病（mIDH1 R/R AML）患者，所有患者均接受至少1次奥鲁他尼布治疗，年龄中位数为72岁（范围32–89岁）。其中147例经中心实验室确认mIDH1突变，构成疗效评估人群。患者既往接受的治疗方案中位数为2种（范围1–7种），71%曾用过阿糖胞苷，39%接受过去甲基化药物，8%曾接受维奈克拉相关方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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