急性髓系白血病(AML)是中国最常见的白血病亚型,占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低,之后随年龄逐渐升高,在70岁以上的老年人群中发病率最高,中位发病年龄68岁。AML进展快速,如不接受有效治疗,患者生存期仅为6-10个月,是死亡率最高的白血病亚型。由于AML起病隐匿、病情危重,早期发现和尽早开始治疗就显得尤为重要。急性白血病因正常血细胞无法发挥功能,因此在临床上经常出现贫血、感染、出血等相关临床症状,因白血病细胞浸润亦会出现骨痛、淋巴结肿大等情况。
依维替尼是一种突变型异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂。IDH1是一种在细胞代谢过程中发挥作用的酶,当它发生突变时,会导致细胞内积累一种叫做2-羟基戊二酸(2-HG)的代谢产物,这种代谢产物会干扰正常的细胞分化过程,导致白血病细胞的积累。艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶的活性,减少2-HG的产生,从而促进AML细胞的正常分化和凋亡。
在美国获批的适应症:依维替尼用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者;新诊断携带IDH1突变的AML成人患者(年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者);携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者;对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。在中国获批的适应症:用于治疗具有IDH1突变的AML下列患者:新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者;复发性或难治性AML成人患者。用法用量:口服500mg,每日1次,与或不与食物同服,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
依维替尼不良反应:最常见的不良反应(≥20%)是疲劳,关节痛,白细胞增多,腹泻,水肿,恶心,呼吸困难,粘膜炎,心电图QT延长,皮疹,咳嗽,食欲下降,肌痛,便秘和发热。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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