维达全 （氯苯唑酸葡甲胺，Tafamidis meglumine）是口服转甲状腺素蛋白稳定剂。维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN是淀粉样变性的一...
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症...
他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg他法米...
在开放标签扩展研究中，治疗12个月期间NIS-LL的变化率与在之前的双盲18个月期间接受氯苯唑酸治疗的患者相似。氯苯唑酸为转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂。氯苯唑酸在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓其解离成单体（其为淀粉样蛋白形成...
氯苯唑酸葡胺 软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品...
他法米地 治疗遗传性和野生型转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效如？在ATTR-ACT（经甲状腺素心肌病临床试验中的他法米地）预先规定的分析中，比较了ATTRwt和ATRV患者的基线特征、全因死亡率、6分钟步行试验距离从基线到第30个月的变化以及堪萨斯城心肌病问卷...
他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg 他法...
关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）：TTR淀粉样变性病是一种罕见的进展性疾病，其特征是人体器官和组织中由异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白构成的淀粉样沉积物的异常沉积。ATTR可影响身体的许多器官和组织，包括周围神经系统以及心脏、肾脏、胃肠道...
在临床相关浓度下，氯苯唑酸全身性抑制多药耐药蛋白（MDR1）（也称为P糖蛋白、P-gp）以及在胃肠道（GI）中抑制有机阳离子转运蛋白2（OCT2）、多药和毒素外排蛋白1（MATE1）和MATE2K、有机阴离子转运多肽1B1（OATP1B1）及OATP1B3的可能性较低。用法用量：...
首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物？ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足的疾病，与渐进性心力衰竭相关。ATTR-CM是由名为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白不稳定而引起的，该转运蛋白由4个相同的亚单元（四聚体）组成。在ATTR-C...
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