ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症...
氯苯唑酸葡胺 是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月，氯苯唑酸葡胺（维达全，20mg）获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸葡胺是第二款针对淀粉样...
辉瑞公司宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂 维达全 （氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害...
氯苯唑酸葡胺 （Tafamidis Meglumine）于2019年5月获批上市，是选择性TTR稳定剂，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。辉瑞研发人员分析了多种已报道的不同结构类型的TTR稳定剂，...
在 氯苯唑酸葡胺 出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。 辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是一种较为罕见的疾病，主要特征是人体器官以及周围神经中的异常蛋白堆积引起的各种疾病，由于蛋白质沉淀，很容易引起一些并发症，像ATTR-CM就是一种较为罕见的心脏疾病，是由转甲状腺素蛋白淀粉样变性病所引起的，很容易引发...
他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg他法米...
在开放标签扩展研究中，治疗12个月期间NIS-LL的变化率与在之前的双盲18个月期间接受氯苯唑酸治疗的患者相似。氯苯唑酸为转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂。氯苯唑酸在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓其解离成单体（其为淀粉样蛋白形成...
氯苯唑酸葡胺 软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品...
全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂 维达全 （氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。维达全在中国...
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