帕比司他（Farydak/Panobinostat），作为一种创新的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，自2015年2月获得美国食品与药品监督管理局（FDA）批准以来，已成为治疗多发性骨髓瘤的重要药物，尤其针对那些先前已接受过至少两种疗法的患者。本文将从无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）两个方面，探讨帕比司他在多发性骨髓瘤治疗中的显著疗效。

　　无进展生存期（PFS）的显著提升

　　无进展生存期是衡量癌症患者治疗效果的关键指标之一，它反映了患者从接受治疗开始到疾病进展或死亡的时间段。帕比司他在延长多发性骨髓瘤患者的无进展生存期方面表现出色。

　　在一项名为PANORAMA 1的关键性三期临床试验中，共纳入了768名先前接受过至少两种疗法的多发性骨髓瘤患者。这些患者被随机分配至帕比司他组（联合硼替佐米和地塞米松）和安慰剂组。结果显示，帕比司他组的中位无进展生存期显著延长至11.99个月，而安慰剂组仅为8.08个月。这一差异具有高度的统计学意义（HR=0.63,95%CI 0.52-0.76;p<0.0001），表明帕比司他的加入显著提高了患者的疾病控制率。

　　此外，该试验还显示，帕比司他组达到部分缓解或更好状态的患者比例也高于安慰剂组，且中位缓解持续时间更长。这些结果进一步证实了帕比司他在提高多发性骨髓瘤患者无进展生存期方面的有效性。

　　总生存期（OS）的积极影响

　　尽管PANORAMA 1试验的主要终点是无进展生存期，但总生存期也是评估治疗效果的重要参数。尽管在试验结束时，总生存期的数据尚未完全成熟，但初步结果仍显示出帕比司他对总生存期的积极影响。

　　截至统计时间，帕比司他组的中位总生存期为33.64个月，而安慰剂组为30.39个月。尽管这一差异未达到统计学显著性（HR=0.87,95%CI 0.69-1.10;p=0.26），但考虑到试验设计和患者群体的复杂性，这一结果仍具有临床意义。随着随访时间的延长，帕比司他组在总生存期方面的优势可能会进一步显现。

　　综上所述，帕比司他作为一种创新的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，在多发性骨髓瘤的治疗中展现出显著的疗效。通过延长患者的无进展生存期和可能对总生存期产生的积极影响，帕比司他为那些先前已接受过多种疗法的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。同时，通过合理的不良反应管理和个性化的用药方案，可以最大程度地提高患者的治疗依从性和生活质量。未来，随着更多临床数据的积累和研究的深入，帕比司他在多发性骨髓瘤治疗中的地位将进一步得到巩固和提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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