麦罗塔（Mylotarg）/吉妥单抗（Gemtuzumab）是一种创新型的抗体-药物偶联物（ADC），为急性髓性白血病（AML）患者提供了新的治疗选择和希望。该药物通过其独特的机制，针对表达CD33抗原的AML细胞，成为AML治疗领域的一大突破。

　　吉妥单抗由人源化单克隆抗体hP67.6与细胞毒性剂N-乙酰γ-卡奇霉素（calicheamicin）通过连接物共价连接而成。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在高达90%的AML患者中均存在。当吉妥单抗与CD33抗原结合后，通过内化作用进入AML细胞，随后在细胞内释放卡奇霉素，诱发双链DNA断裂，最终导致细胞周期停滞和凋亡。这一机制使得吉妥单抗能够精确地靶向并杀死AML细胞，同时减少对正常细胞的损伤。

　　在临床试验中，吉妥单抗展现出了显著的疗效。一项名为ALFA-0701的III期临床试验纳入了271名新确诊的CD33阳性AML成人患者。结果显示，接受吉妥单抗与常规化疗（柔红霉素和阿糖胞苷）联合治疗的患者，其无事件生存期（EFS）显著长于仅接受化疗的患者。中位EFS分别为17.3个月和9.5个月，这一数据充分证明了吉妥单抗与化疗联合使用的优越性。

　　另一项名为AML-19的III期临床试验针对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者，比较了吉妥单抗单药与最佳支持治疗的效果。结果显示，接受吉妥单抗治疗的患者中位总生存期（OS）为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。这一数据表明，对于不能耐受其他治疗方法的老年患者，吉妥单抗单药治疗也是一种有效的选择。

　　吉妥单抗不仅在新诊断的AML患者中表现出色，在复发或难治性AML患者中同样具有显著的疗效。一项单臂研究显示，57名经历一次复发的CD33阳性AML患者接受单疗程吉妥单抗治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。这一数据为复发或难治性AML患者提供了新的治疗希望。

　　吉妥单抗的使用常见的不良反应包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用可能出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。因此，在用药前需预先给予糖皮质激素、抗组胺药及对乙酰氨基酚，以预防或减少不良反应的发生。在输注期间及输注结束后1小时内，应密切监测患者的反应，必要时采取适当的医疗措施。

　　吉妥单抗是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。在儿科群体中的疗效和安全性得到了AAML0531（NCT00372593）研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究结果显示，吉妥单抗+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。在吉妥单抗+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。这一数据为儿童AML患者提供了新的治疗选择，并带来了更好的生存机会。

　　综上所述，吉妥单抗作为一种创新型的抗体-药物偶联物，为急性髓性白血病患者提供了新的治疗选择和希望。其独特的机制和显著的疗效使得该药物在AML治疗中具有重要的地位。然而，在使用过程中也需要注意其可能带来的安全风险，并采取相应的预防措施。随着对吉妥单抗研究的深入，未来有望为更多AML患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：麦罗塔/吉妥单抗(MYLOTARG/GEMTUZUMAB)在急性髓性白血病的治疗中展现出了显著疗效和安全性

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