拓舒沃的问世标志着精准医疗在肿瘤治疗领域的又一里程碑。作为一种靶向IDH1突变酶的抑制剂，该药物通过干预细胞代谢异常，为携带特定基因突变的血液肿瘤与实体瘤患者提供了新的生存希望。

　　拓舒沃的核心机制在于抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变体的活性。在急性髓系白血病（AML）和胆管癌中，IDH1基因突变导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）异常累积，进而干扰细胞分化与增殖调控。通过高选择性地结合突变IDH1酶，拓舒沃阻断2-HG生成，促使肿瘤细胞恢复正常分化路径，从而抑制肿瘤生长。这一“代谢重编程”策略避免了传统化疗的广谱毒性，实现了对突变细胞的精准打击。

　　拓舒沃目前获批用于两类难治性疾病：复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者（携带IDH1突变）与局部晚期或转移性胆管癌（同样携带IDH1突变）。临床试验数据显示，AML患者中，拓舒沃单药治疗使31%的患者达到完全缓解（CR），中位总生存期延长至9.3个月；胆管癌患者的客观缓解率（ORR）达23%，中位无进展生存期（PFS）达2.7个月。值得注意的是，其疗效在既往接受过化疗的患者中依然显著，填补了传统治疗失败后的空白。

　　患者需每日口服500mg拓舒沃，持续至疾病进展或不可耐受。治疗期间需定期监测血象（每周一次）与肝功能（每4周一次），警惕分化综合征（DS）风险——一种因细胞快速分化引发的发热、呼吸困难等反应，发生率约10%，需及时医疗干预。此外，药物可能引起恶心、疲劳、关节痛等副作用，但通常较化疗轻微。需避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）同服，以防血药浓度升高。

　　拓舒沃的出现不仅为患者提供了生存机会，更推动了肿瘤治疗向“基因突变导向”的范式转变。随着更多临床试验的开展，其应用边界或将扩展至其他实体瘤领域，为精准医疗书写新的篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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