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罗圣全/恩曲替尼(Rozlytrek/Entrectinib)为罕见基因突变癌症患者开启精准治疗新篇章

时间:2025-06-26 11:25 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  癌症治疗常因肿瘤类型和基因突变差异而面临挑战,而罗圣全/恩曲替尼(Rozlytrek/Entrectinib)的出现,为携带NTRK基因融合或ROS1重排的患者带来了突破性希望。作为一款泛癌种靶向药物,其通过精准抑制特定基因突变引发的异常信号,显著提升疗效并改善生活质量。 

恩曲替尼.jpg

  罗圣全/恩曲替尼的核心治疗原理在于多靶点精准抑制。其可同时靶向NTRK1/2/3基因融合、ROS1重排及ALK突变,阻断这些基因异常激活引发的细胞增殖与侵袭信号。与传统化疗或单一靶点抑制剂不同,其“泛癌种”特性使其适用于多种实体瘤,只要存在上述基因突变即可获益。例如,在NTRK融合阳性的肿瘤中,该药通过抑制TRK蛋白异常活化,有效遏制肿瘤生长;在ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)中,其抑制效果媲美甚至优于传统ROS1抑制剂。这种“一药多靶”的设计,极大拓宽了治疗范围,尤其对罕见突变患者意义重大。

  适用症状涵盖广泛,但需基因检测确认。目前,其获批用于成人及儿童NTRK融合阳性的实体瘤,包括肺癌、肉瘤、甲状腺癌等;同时适用于ROS1阳性的转移性NSCLC。临床试验数据显示,其治疗NTRK融合肿瘤的总缓解率(ORR)高达74%,中位缓解持续时间(DOR)超19个月;在ROS1阳性NSCLC中,ORR达78%,显著优于化疗。此外,其独特之处在于对脑转移灶的强效控制——约60%的脑转移患者可实现肿瘤缩小,填补了传统治疗对颅内病灶疗效不足的空白。

  使用方法需遵循个体化原则。通常为每日一次口服,剂量根据体重调整(成人一般为600mg)。用药前需进行基因检测确认突变状态,治疗期间定期监测肿瘤标志物与影像学变化。注意事项包括警惕神经系统毒性(如认知障碍、头晕)、心脏问题(如QT间期延长)及胃肠道反应。特殊人群如肝功能不全者需调整剂量,孕妇禁用因可能致畸。此外,需避免与强CYP3A抑制剂或诱导剂合用,以防药物浓度波动。患者需严格遵医嘱,及时报告副作用以便调整方案。

恩曲替尼.jpg

  药效与市场行情方面,罗圣全/恩曲替尼展现出显著优势。对比传统化疗,其客观缓解率提升3-4倍,且耐受性更佳;对比其他靶向药(如克唑替尼针对ROS1),其颅内控制率更高,尤其适用于合并脑转移的患者。市场定价较高,但仿制药在部分国家已上市(如印度、孟加拉国价格降至1/5-1/10),医保覆盖亦逐步扩大(如中国部分地区纳入医保)。此外,其儿童用药适应症拓宽了罕见肿瘤患儿的治疗选择,体现人道主义价值。

  实际案例彰显其临床价值。例如,某ROS1阳性肺癌患者,经多线治疗后耐药,改用罗圣全/恩曲替尼后肿瘤缩小50%,生存期延长超2年,且颅内转移灶完全消失;另一例儿童纤维肉瘤患者,因NTRK融合阳性,该药使其肿瘤稳定并避免了截肢手术。联合治疗方面,其与免疫疗法(如PD-1抑制剂)的早期探索亦显示协同潜力,为未来组合策略提供方向。

  罗圣全/恩曲替尼的成功,标志着泛癌种精准治疗时代的深化。其通过突破传统“以癌种定方案”的局限,以基因突变为导向,为罕见突变患者开辟了高效且低毒的治疗路径。尽管价格与可及性仍待优化,但其临床证据与人性化设计,已为患者预后改善带来切实希望。随着更多研究推进与政策支持,其应用前景将更加光明。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗圣全/恩曲替尼(Entrectinib)在NTRK和ROS1融合阳性肿瘤的治疗中展现出了卓越的临床疗效

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(责任编辑:康必行-小茜)
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