维奈克拉（Venetoclax）的问世，不仅为慢性淋巴细胞白血病（CLL）带来变革，更在急性髓系白血病（AML）领域展现出颠覆性疗效。其通过靶向BCL-2蛋白，打破传统化疗局限，为高危或老年AML患者开辟了新的生存希望。

 　　维奈克拉通过特异性抑制BCL-2，恢复白血病细胞的程序性死亡。在AML中，尤其适用于：①年龄≥75岁或存在合并症、无法耐受强化化疗的患者；②复发/难治性病例，特别是伴IDH1/2或FLT3突变者。临床数据显示，维奈克拉联合阿扎胞苷或地西他滨的完全缓解率（CR）可达37%-60%，中位OS超14个月，显著优于单药化疗。此外，其在CLL中亦展现卓越疗效，尤其是伴复杂遗传学异常（如TP53突变）的高危患者，CR率可提升至70%。

 　　治疗需严格遵循剂量递增策略：第1-7天每日递增至400mg，后续维持该剂量。联合化疗时，需同步监测骨髓抑制情况，及时处理中性粒细胞减少和血小板减少。关键注意事项包括：①预防TLS，治疗前需评估肿瘤负荷，高风险患者需提前干预；②监测感染指标，必要时给予抗生素或生长因子支持；③避免与延长QT间期的药物（如抗心律失常药）同用，以防心脏毒性；④特殊人群如肝功能不全者需减量，妊娠禁用。此外，需关注胃肠道反应（如腹泻、恶心），必要时给予止吐或质子泵抑制剂。

 　　一项全球多中心研究纳入431例老年AML患者，维奈克拉联合方案的中位OS达14.7个月，其中CR患者5年生存率超50%。例如，一名78岁伴TP53突变的AML患者，因高龄无法耐受化疗，经维奈克拉联合地西他滨治疗4周期后达CR，后续维持治疗2年无复发，生活质量显著改善。在CLL中，一名53岁伴del(17p)患者，经维奈克拉联合奥滨尤妥珠单抗治疗，骨髓微小残留病灶转阴，持续应答超4年。

 　　维奈克拉通过精准靶向BCL-2，重塑了高危AML和难治性CLL的治疗标准。尽管面临可及性挑战，但其联合用药策略的不断优化（如联合免疫治疗或新型靶向药）正进一步拓展疗效边界。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，这一药物有望成为血液肿瘤治疗的基础方案，为患者带来更长生存时间与更佳治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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