骨肉瘤是最常见的原发性恶性骨肿瘤,常发生于儿童和青少年的长骨干骺端。这类患者的标准治疗手段包括肉眼可见的手术切除以及多药化疗,常用化疗方案涵盖阿霉素、顺铂、大剂量甲氨蝶呤联合亚叶酸钙解救治疗,还有异环磷酰胺等药物的使用。尽管约90%初诊的骨肉瘤患者通过一线治疗能实现完全缓解,但非转移性骨肉瘤患者的预后仍不容乐观,5年无事件生存率较低。所以,探寻更有效的治疗方法成为医学领域亟待解决的问题。
米伐木肽,作为一种胞壁酰二肽衍生物,属于抗肿瘤药,主要用于治疗骨肉瘤。在临床上,其常用剂型为注射剂,以4毫克的混悬用粉剂最为常见。使用时,需严格按照医生处方,依据药品规格准确计算服用数量。
米伐木肽是一种免疫调节剂,能通过激活巨噬细胞和单核细胞发挥强大的抗肿瘤活性。其活性成分MTP-PE属于合成的胞壁酰二肽(MDP)衍生物,相较于天然MDP,它致热性更低且作用时间更长。MDP广泛存在于所有革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌壁中,可被巨噬细胞和单核细胞中的核苷酸结合和寡聚化结构域(NOD)样受体(NLR)、Toll样受体等不同信号分子和激活剂识别。MDP被识别后,总体结果是促使促炎细胞因子产生,进而促进杀菌和杀肿瘤作用。米伐木肽作为脂质体制剂,不仅增强了杀肿瘤作用,还提升了安全性。
在健康成人或患有骨肉瘤的患者中,服用米伐木肽后的数小时内,可观察到促炎分子(如TNF-α、IL-6和IL-1β)的血浆水平以及C反应蛋白和新蝶呤等其他免疫刺激指标升高。在大鼠和小鼠模型中,体内服用米伐木肽可抑制肺转移、皮肤和肝癌以及纤维肉瘤的肿瘤生长。此外,在患有骨肉瘤和血管肉瘤的狗模型中,将米伐木肽作为佐剂给药,无病生存率有所提高。
一项大型、随机、开放标签、多中心III期临床试验结果令人瞩目。该试验中,米伐木肽联合三药或四药联合化疗(阿霉素、顺铂和高剂量甲氨蝶呤,联合或不联合异环磷酰胺)治疗骨肉瘤患者,显著提高了患者的生存率,且药物耐受性良好。米伐木肽相关的不良事件(AE)严重程度通常为轻度至中度。在参与试验的约800例新诊断骨肉瘤患者中,米伐木肽与化疗药物联合使用,使死亡率降低了约30%。治疗6年后,78%的患者依然存活。这充分表明米伐木肽在骨肉瘤治疗中具有积极的作用,能为患者带来更好的生存希望。
米伐木肽为骨肉瘤患者带来了新的治疗选择,为改善患者的生存状况提供了有力支持。随着对其研究的不断深入,相信它将在骨肉瘤治疗领域发挥更大的作用。但在使用过程中,医生和患者都需密切关注药物的疗效与不良反应,确保治疗的安全性和有效性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)为骨肉瘤患者带来了新的治疗选择与希望
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