Amvuttra（Vutrisiran）作为全球首款基于RNA干扰（RNAi）技术的长效药物，通过精准靶向转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）伴多发性神经病患者带来了突破性治疗方案。这一药物的出现，不仅改变了传统治疗模式，更在延缓疾病进展、改善患者生活质量方面展现出显著优势，成为罕见病领域的里程碑式创新。

　　Amvuttra的核心机制在于“基因沉默+蛋白抑制”。药物通过以下路径发挥作用：1.特异性靶向TTR mRNA——通过化学修饰的双链小干扰RNA（siRNA），结合肝细胞中的TTR mRNA，诱导其降解；2.减少异常蛋白合成——抑制突变型和野生型TTR蛋白的合成，从而降低血液中TTR蛋白水平；3.阻断淀粉样沉积——减少TTR蛋白在神经系统的异常沉积，延缓神经退行性病变。临床数据显示，其可使血清TTR蛋白水平下降80%-90%，显著减轻组织损伤。

　　Amvuttra适应症明确：用于治疗成人hATTR伴多发性神经病，患者常表现为进行性周围神经功能障碍、感觉异常、运动功能减退等症状。用药方法为每三个月一次皮下注射，剂量25mg，注射部位可选腹部、大腿或上臂，需由医护人员操作。治疗周期可持续至疾病进展或不可耐受毒性。剂量调整需根据毒性反应：若出现严重注射部位反应或肝肾功能损伤，可暂停用药并监测，恢复后继续原剂量或减量。

　　使用需警惕：1.维生素A监测——药物可能导致血清维生素A水平下降，需按每日推荐摄入量补充，避免过量；2.眼部症状管理——若出现夜盲症等维生素A缺乏症状，需转诊至眼科；3.肝功能监测——每3个月检测转氨酶，严重肝损需停药；4.注射部位反应——常见红肿、疼痛，需轮换注射部位；5.妊娠禁忌——动物研究显示胚胎毒性，治疗期间需避孕；6.药物相互作用——避免与肝代谢抑制剂（如酮康唑）联用。此外，需告知患者避免突然中断治疗，以防病情加速恶化。

　　Amvuttra以RNA干扰技术为核心，为hATTR多发性神经病患者提供了“长效靶向、精准干预”的治疗方案。尽管需严密管理维生素A水平与注射反应，但其机制创新与临床效益使其成为罕见病治疗的重要突破。未来，随着更多基因沉默技术的进展，这一药物有望拓展至其他蛋白沉积疾病，推动精准医疗的深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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