甲状腺髓样癌（MTC）作为一种起源于甲状腺滤泡旁细胞的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺癌总数的3%-10%。其发病与RET原癌基因突变密切相关，90%的遗传性MTC和50%的散发性MTC存在RET突变，导致RET蛋白持续激活，驱动肿瘤细胞增殖、侵袭和转移。由于对传统放化疗不敏感，MTC患者长期面临治疗困境。

　　凡德他尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过精准阻断RET、VEGFR和EGFR等信号通路发挥抗肿瘤作用。在分子层面，它与这些激酶的ATP结合位点竞争性结合，抑制激酶磷酸化，切断肿瘤细胞生长信号。对RET的抑制直接阻断突变驱动的增殖信号；对VEGFR的阻断可抑制肿瘤血管生成，切断营养供应；对EGFR的抑制则进一步抑制细胞增殖和迁移，形成多维度抗肿瘤效应。

　　在关键的ZETAⅢ期临床试验中，331例晚期MTC患者随机接受凡德他尼300mg/日或安慰剂治疗。结果显示，凡德他尼组中位无进展生存期（PFS）达30.5个月，显著优于安慰剂组的19.3个月，疾病进展风险降低55%；客观缓解率（ORR）达44%，而安慰剂组仅1%。尽管总生存期（OS）未显示统计学差异，但中期分析提示潜在生存获益。常见不良反应包括腹泻（59%）、皮疹（48%）、高血压（26%）等，多为轻中度，可通过剂量调整管理。

　　在非小细胞肺癌（NSCLC）领域，凡德他尼也显示出治疗潜力。针对EGFR或VEGFR异常的NSCLC患者，单药治疗ORR约10%-20%；与培美曲塞联合治疗可将PFS从3.5个月延长至5.7个月，但需注意联合用药可能增加血液学毒性和胃肠道反应。

　　安全性方面，除常见不良反应外，需警惕罕见但严重的风险：0.9%的患者出现心衰，0.4%发生胰腺炎；14%的患者出现1-2级出血事件；9%的患者出现视力模糊，部分可见角膜混浊。由于可能延长QT间期，用药前需监测心电图，QTcf＞450ms者禁用；肾功能受损患者需谨慎调整剂量。

　　凡德他尼作为首个获批用于MTC的多靶点抑制剂，凡德他尼通过精准阻断关键信号通路，为RET突变肿瘤患者提供了有效治疗选择，其多靶点协同作用的特点也为跨癌种治疗探索奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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