恩西地平（Enasidenib）作为一种首款口服IDH2抑制剂，通过特异性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2（IDH2），为携带IDH2基因突变的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）患者开辟了新的治疗路径。其独特的作用机制、显著的疗效数据及在临床实践中展现的生存获益，使其成为精准医疗时代下AML治疗的重要突破，为患者延长生存时间与改善治疗耐受性提供了关键支持。

　　恩西地平的核心机制在于精准阻断IDH2突变导致的代谢紊乱。在IDH2突变白血病细胞中，酶功能异常导致2-羟基戊二酸（2-HG）大量积累，后者通过干扰DNA和组蛋白甲基化，促进肿瘤细胞恶性增殖。恩西地平通过高选择性抑制突变IDH2，降低2-HG水平，恢复细胞正常代谢，进而诱导白血病细胞分化与死亡。这种“代谢靶向”策略不仅直接抑制肿瘤生长，还避免了传统化疗对正常细胞的广泛损伤，显著提升治疗精准性与安全性。

　　恩西地平适应症明确：适用于经基因检测确认携带IDH2突变的成人R/R AML患者，无论是否接受过其他系统治疗。推荐每日一次口服100毫克，无需考虑进食时间，但需整片吞服以确保药效。用药期间需严密监测：①分化综合征（中位发生时间1-2周），表现为发热、呼吸困难、水肿等，需及时使用糖皮质激素干预；②血液学毒性（如贫血、血小板减少），必要时输血或调整剂量；③肝功能异常（高胆红素血症）。若出现严重不良反应，需暂停或减量至50毫克，并积极对症处理。

　　临床试验表明，恩西地平在IDH2突变AML患者中疗效突出。例如，Ⅰ~Ⅱ期研究显示，ORR达40.3%，其中19.3%患者获得完全缓解（CR），中位生存期9.3个月。对比其他IDH抑制剂，艾伏尼布（IDH1抑制剂）在IDH1突变患者中的ORR为39.1%，CR率21.8%，两者在适应症和突变位点上互补。此外，恩西地平联合维奈克拉的Ⅰ期试验显示，ORR提升至55%，为联合治疗提供了新方向。相比传统化疗（如阿扎胞苷，ORR约30%），恩西地平在难治性患者中展现了更高的缓解率，且口服给药方式显著提升了患者治疗依从性。

　　恩西地平的出现，为IDH2突变AML患者提供了靶向代谢的精准治疗方案，显著改善了预后。然而，其长期疗效的维持、耐药机制的应对及副作用管理仍需深入研究。未来，通过生物标志物动态监测、联合疗法优化（如与免疫治疗或新型靶向药协同）及副作用预防策略，或可进一步突破治疗瓶颈。对临床医生而言，精准诊断与动态调整治疗方案是最大化恩西地平价值的核心，为患者带来更精准、高效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/