在癌症治疗领域，精准靶向药物正以革命性方式改写患者生存结局。普拉替尼（Pralsetinib）作为一款针对RET基因改变的“抗癌导弹”，通过精准阻断异常激活的RET通路，在肺癌、甲状腺癌等难治性癌种中展现出突破性疗效，为携带RET突变或融合的患者带来了前所未有的生存希望，成为精准医疗的典范。

　　普拉替尼的核心机制在于精准抑制RET蛋白的突变或融合体。无论是基因融合（如NCOA4-RET）还是突变（如V804L），异常RET激活均会驱动细胞恶性转化。普拉替尼通过高亲和力结合异常RET，阻断其下游MEK/ERK和PI3K/AKT信号传导，抑制肿瘤生长并诱导凋亡。其独特的分子设计使其对非RET靶点影响极小，显著降低脱靶毒性，实现“精准治疗”而非“广泛杀伤”。

　　临床适用场景涵盖三大癌种：1.转移性RET融合阳性NSCLC：ARROW研究显示，未经治患者的ORR高达70%，颅内病灶缓解率91%，中位DOR长达17个月，显著改善脑转移预后。2.晚期RET突变甲状腺髓样癌（MTC）：ORR达60%，mPFS超20个月，填补了该领域长期缺乏有效靶向药物的空白。3.放射性碘难治的RET融合甲状腺癌：ORR达70%，mDOR 22个月，为患者避免激进手术或姑息治疗。其疗效在不同人群（包括儿童与成人）中均稳健，尤其在难治性病例中表现突出。

　　用药需规范：每日口服一次，剂量根据体重调整（≥50kg者400mg，＜50kg者300mg）。可与或不与食物同服，需整粒吞服。常见不良反应包括高血压、腹泻、疲劳、肝酶升高等，多数为轻中度。需定期监测血压、肝功能及心电图，严重不良反应需暂停或减量。特殊人群（如肝损患者）需调整剂量。

　　与其他药物对比，普拉替尼展现独特优势：1.对比化疗：在NSCLC中，普拉替尼的ORR（57%）显著高于化疗（约30%），且耐受性更佳。2.对比普拉替尼与塞尔帕替尼：两者均为RET抑制剂，但普拉替尼在特定亚型（如MTC）中疗效突出，且给药方式更便捷（每日一次vs分次给药）。3.对比免疫治疗：对免疫耐药的RET阳性患者，普拉替尼提供关键治疗选择，且联合潜力正在研究中。

　　实际案例凸显其价值：一名62岁甲状腺癌患者，携带CCDC6-RET融合，传统治疗无效后，普拉替尼使其肿瘤缩小75%，症状消失，恢复正常生活。另一例儿童MTC患者，在多线治疗失败后，普拉替尼控制病情稳定3年，避免手术风险，生活质量显著提升。

　　普拉替尼的精准靶向策略，不仅颠覆了RET驱动癌症的治疗范式，更通过高效颅内疗效和长期生存数据，为患者带来了前所未有的希望，成为肿瘤精准医疗的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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