胆管癌起病隐匿，症状常被误认为胃痛，待发现时多已失去手术机会。约9%–14%的肝内胆管癌携带FGFR2基因融合或重排，异常信号像失控的加速器，促使肿瘤血管疯长。培美替尼是一种口服小分子FGFR1/2/3抑制剂，通过与ATP口袋结合，牢牢锁住激酶活性中心，切断下游增殖信号。FIGHT-202研究中，146例既往至少一次系统治疗失败的FGFR2融合阳性患者接受13.5 mg每日一次、服药两周停一周的间歇方案，客观缓解率35.5%，中位无进展生存期6.9个月，中位总生存期21.1个月；而历史二线化疗组中位总生存仅6–7个月，差距显著。

　　常见化疗方案如吉西他滨联合顺铂虽为一线标准，却缺乏后续选择，且骨髓抑制、恶心呕吐频发；培美替尼口服即可，不良反应以高磷血症、轻度腹泻、指甲剥脱为主，3级及以上高磷血症发生率12%，经低磷饮食及磷结合剂可控。

　　临床案例里，62岁的退休会计李阿姨确诊肝内胆管癌伴肺转移，FGFR2-BICC1融合阳性，先行吉西他滨加顺铂4周期后病灶增大27%，CA19-9飙升至1200 U/mL。换用培美替尼13.5 mg两周一休，4周后复查CT肿瘤缩小22%，CA19-9降至180 U/mL；12周时病灶缩小46%，达到部分缓解，体力评分由3分升至1分，重新能买菜做饭。维持治疗14个月，仅出现指甲轻度剥离，血磷峰值1.9 mmol/L，经饮食调整即恢复。

　　使用方法简洁：每28天为一周期，第1–14天早饭后整片吞服13.5 mg，第15–28天停药，循环往复；若出现持续>3级高磷血症，可下调至9 mg或延长停药期。治疗前须确认FGFR2融合状态，推荐NGS检测；同时监测血磷、肌酐、眼压，每6周一次。对比免疫治疗，PD-1单药在胆管癌客观缓解率不足5%，而靶向FGFR2精准人群疗效提升7倍，且不受PD-L1表达限制。

　　培美替尼的出现让昔日“化疗后无路可走”的困境出现转机，只要一枚基因改变被捕获，口服小药片就能把晚期胆管癌的时钟拨慢，把生存期从半年级推到两年级，给患者留出与家人相守的珍贵时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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