在癌症精准治疗的时代，针对特定基因突变的靶向药物正逐步改变传统治疗格局。拓舒沃作为一种口服的小分子异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，专为携带IDH1 R132突变的恶性肿瘤患者设计，通过纠正癌细胞异常的代谢通路，恢复正常的细胞分化机制，成为急性髓系白血病（AML）治疗领域的重要突破。IDH1突变导致正常代谢产物α-酮戊二酸减少，同时产生大量致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），后者抑制DNA和组蛋白去甲基化酶，阻断细胞分化，促使造血干细胞停滞在未成熟阶段。拓舒沃通过高选择性结合突变型IDH1酶的活性位点，有效降低2-HG水平，使白血病细胞重新获得分化能力，从而实现疾病控制。

　　拓舒沃适用于携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。临床研究显示，在一项纳入174例复发/难治性IDH1突变AML患者的II期试验中，拓舒沃单药治疗的总体缓解率（ORR）达到41.6%，完全缓解（CR）率为24.1%，中位缓解持续时间为8.2个月。对于那些因年龄或合并症无法耐受强化疗的患者，拓舒沃联合阿扎胞苷的方案展现出更优疗效，总生存期显著延长。此外，该药物在胆管癌、脑胶质瘤等实体瘤中也显示出治疗潜力，尤其在IDH1突变型胆管癌患者中，客观缓解率达33%，疾病控制率超过80%。

　　推荐剂量为每日一次口服500毫克，可空腹或与食物同服，连续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能、心电图及血液学指标。需特别警惕分化综合征的发生，这是一种潜在的严重不良反应，表现为发热、呼吸困难、肺浸润和胸腔积液，通常在治疗初期1-3周内出现。一旦怀疑，应立即使用地塞米松治疗，并暂停拓舒沃用药。其他常见不良反应包括恶心、腹泻、疲劳、咳嗽和QT间期延长，多数为1-2级，可通过支持治疗或剂量调整管理。

　　与其他IDH抑制剂相比，拓舒沃具有更高的选择性和更强的靶向抑制能力。目前全球范围内，拓舒沃是首个且唯一在欧洲获批用于IDH1突变型AML和胆管癌的靶向药物。其在降低2-HG水平方面的效率显著优于同类药物，且对野生型IDH1影响极小，减少了脱靶毒性。在临床应用中，拓舒沃的口服便利性也提升了患者的治疗依从性，适合长期管理。

　　一位68岁的男性患者确诊为IDH1突变型AML，因合并慢性心功能不全无法接受标准化疗。开始拓舒沃单药治疗后，2个月复查显示骨髓原始细胞比例由45%降至8%，外周血象逐步恢复，实现部分缓解。继续治疗6个月后，患者生活质量明显改善，成功过渡至维持治疗阶段。这一案例体现了拓舒沃在不适合强化疗人群中的重要价值，不仅控制疾病，更为患者争取了生存时间与生活质量。

　　随着临床经验积累，拓舒沃的安全性特征趋于明确。3级以上不良事件发生率约为30%，主要包括分化综合征（5%）、QT间期延长（4%）和肝酶升高。建议在治疗前纠正电解质紊乱，治疗期间每4周进行心电图监测。未来，结合微小残留病（MRD）检测动态评估治疗反应，有望实现个体化治疗决策，进一步提升疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/拓舒沃(TIBSOVO)针对IDH1突变型AML患者的有效率如何？

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