在泌尿系统肿瘤的治疗版图中，尿路上皮癌长期面临治疗手段有限、预后不佳的困境，尤其在晚期或转移性患者中，传统化疗的疗效逐渐遭遇瓶颈。厄达替尼的出现，为携带特定基因突变的患者开辟了全新的治疗路径。该药物是一种口服的高选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）小分子抑制剂，能够有效阻断FGFR1-4的异常激活。在部分尿路上皮癌患者中，FGFR3基因突变或FGFR2/3基因融合导致信号通路持续活化，促进肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。厄达替尼通过精准结合这些异常受体的ATP结合位点，抑制下游信号传导，从而诱导细胞周期阻滞和凋亡，实现肿瘤的控制与退缩。

　　厄达替尼主要适用于携带FGFR3突变或FGFR2/3融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，尤其适用于在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的病例。临床研究数据显示，在一项纳入87例患者的II期试验中，厄达替尼的总体缓解率达到40%，其中完全缓解率达3%，中位缓解持续时间为5.4个月，中位无进展生存期为5.5个月。对于存在特定突变如S249C或R248C的患者，缓解率更高，部分患者可获得超过一年的疾病稳定。此外，该药物在胆管癌、宫颈癌等其他FGFR异常的肿瘤中也展现出初步疗效。

　　推荐剂量为每日一次口服8毫克，连续服用21天后停药7天，构成一个28天的治疗周期。治疗期间需定期监测血磷、肝功能、肾功能及眼部状况。高磷血症是该药物最常见的代谢性不良反应，发生率超过60%，通常在用药后1-2周内出现，需通过饮食控制或磷酸盐结合剂进行管理。其他常见不良反应包括口干、腹泻、疲劳、食欲减退和手足综合征。需特别警惕眼部毒性，如中心性浆液性视网膜病变，患者可能出现视力模糊或视物变形，一旦发生应立即暂停用药并进行眼科评估。

　　与其他FGFR抑制剂相比，厄达替尼具有更高的选择性和更明确的疗效数据支持。部分泛FGFR抑制剂因对FGFR4抑制较强，易导致更显著的高磷血症和肝毒性，而厄达替尼在保持高效的同时，毒性谱相对可控。在临床实践中，其口服便利性和可预测的药代动力学特征，使其更适合长期管理。对于无法耐受化疗或存在FGFR特异性变异的患者，厄达替尼提供了重要的治疗选择。

　　一位62岁的女性患者，因输尿管尿路上皮癌术后复发并转移至淋巴结，基因检测发现FGFR3 R248C突变。在化疗无效后启用厄达替尼，2个月后影像学评估显示病灶缩小超过30%，症状显著缓解。尽管出现2级口干和轻度高磷血症，经对症处理后不影响治疗连续性，患者已持续用药近10个月，生活质量良好。这一案例充分展示了靶向治疗在精准人群中的高效性与可持续性。

　　一位58岁的男性患者，因膀胱尿路上皮癌术后复发并出现肺转移，基因检测提示FGFR3 S249C突变。在含铂化疗失败后，开始使用厄达替尼治疗。用药6周后复查显示肺部病灶缩小30%，症状明显缓解。尽管出现轻度高磷血症和口干，经饮食调整和药物干预后可控，患者继续治疗超过8个月仍维持部分缓解。这一案例体现了厄达替尼在分子筛选人群中的显著疗效，也为传统治疗失败的患者带来了新的生存希望。

　　随着临床应用经验积累，其安全性特征逐渐清晰。3级以上不良事件发生率约为35%，主要包括高磷血症、腹泻和肝酶升高。建议在治疗前完善基线检测，治疗期间每2-4周复查血磷及肝肾功能。未来，结合液体活检动态监测FGFR突变状态，有望实现早期疗效预测与耐药机制识别，进一步优化治疗策略，让精准医疗真正落地于临床实践。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/erdafitinib)治疗尿路上皮癌患者的客观缓解率显著提高且生存期也有所延长

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