A型血友病是一种因凝血因子VIII缺乏导致的遗传性出血性疾病，患者常面临关节、肌肉及内脏自发性出血的风险，长期反复出血可导致关节畸形、活动受限甚至残疾。传统治疗依赖定期静脉输注凝血因子VIII进行预防，但频繁注射带来的治疗负担和静脉通路困难，使许多患者难以坚持规范预防。艾美赛珠单抗的出现，彻底改变了这一治疗格局。作为一种双特异性单克隆抗体，它通过模拟凝血因子VIII的功能，桥接凝血因子IXa与因子X，激活凝血级联反应，恢复生理性凝血过程，从而有效预防出血事件。这种机制不依赖内源性因子VIII，因此对存在或不存在因子VIII抑制物的患者均具疗效。

　　艾美赛珠单抗适用于重度A型血友病（因子VIII活性低于1%）的成人及儿童患者，用于常规预防以降低出血频率。临床研究证实，无论患者是否产生抑制物，艾美赛珠单抗均能显著减少年化出血率。给药方式为皮下注射，可选择每周一次、每两周一次或每四周一次的方案，极大提升了治疗便利性。患者可在家中自行注射，无需依赖静脉通路，显著改善了生活质量。治疗启动后通常在数日内即可达到稳定血药浓度，发挥持续保护作用。

　　在使用过程中需注意，尽管艾美赛珠单抗能有效预防自发性出血，但在接受手术或重大创伤时，仍需与旁路制剂如活化凝血酶原复合物联合使用，以避免血栓风险。同时，应避免与某些抗纤溶药物如氨基己酸在围手术期合用，以防血栓形成。常见不良反应包括注射部位反应、头痛和上呼吸道感染，多数为轻度。极少数患者可能出现血栓性微血管病或血栓事件，需密切监测。与其他凝血因子替代疗法相比，艾美赛珠单抗的最大优势在于给药频率低、无需静脉输注、出血控制更稳定。真实世界数据显示，使用该药的患者年化出血率中位数降至1.0以下，远低于传统预防治疗的3-5次/年。

　　一位7岁男孩自幼频繁关节出血，每月需输注因子VIII两次以上，仍无法避免膝关节肿胀和活动受限。改用艾美赛珠单抗每周皮下注射后，一年内仅发生一次轻微出血，关节功能明显改善，已能正常参与体育课。这一案例体现了该药在儿童患者中的显著优势。对于成年患者，长期治疗可有效保护靶关节，减少慢性疼痛和残疾风险。艾美赛珠单抗不仅降低了治疗负担，更使患者获得接近正常人的生活可能性。作为当前唯一可同时覆盖抑制物与非抑制物患者的预防性治疗选择，它标志着血友病管理进入精准、便捷的新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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