儿童实体瘤占儿童恶性肿瘤的60%，其中约15%携带NTRK融合基因（如婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤）。传统治疗以手术、化疗为主，但化疗毒性强（如长春新碱神经毒性），手术对婴幼儿创伤大，且部分肿瘤（如晚期肉瘤）易复发转移。拉罗替尼作为首个获批用于儿童的泛癌种TRK抑制剂，凭借“口服+低毒”的特性，为儿童实体瘤治疗带来了革命性变化。

　　其核心优势在于“精准且温和”：NTRK融合在儿童肿瘤中多为胚系突变，拉罗替尼通过抑制TRK激酶，阻断肿瘤生长信号，同时对正常神经发育影响极小。临床数据显示，儿童患者治疗相关3级以上不良反应发生率仅8%（主要为呕吐、腹泻），远低于化疗组的25%（包括骨髓抑制、肝损伤）。适用人群以携带NTRK融合的儿童实体瘤患者为主，包括婴儿纤维肉瘤（IFS）、甲状腺癌、肉瘤等，尤其适合无法耐受手术或化疗的婴幼儿。

　　拉罗替尼使用方法为每日两次口服，剂量按体重调整（10-15mg/kg/日），无需住院，家长可在家完成喂药，极大降低了治疗负担。功能药效上，关键临床研究（如SCOUT研究）显示，拉罗替尼治疗儿童NTRK融合实体瘤的客观缓解率达88%，其中婴儿纤维肉瘤的完全缓解率（CR）达75%，中位无进展生存期34.8个月，较传统化疗的12个月翻倍。对比化疗，拉罗替尼对神经发育的影响更小，患儿认知、运动功能保留率更高。

　　2岁女婴的案例展现了儿童治疗的突破：她确诊婴儿纤维肉瘤，肿瘤侵犯右腿，无法手术。一线化疗（长春新碱+放线菌素D）导致严重骨髓抑制，血小板降至20×10⁹/L，被迫停药。基因检测确认NTRK3融合后，改用拉罗替尼每日两次口服（按体重12mg/kg），4周后肿瘤缩小50%，8周时达到部分缓解，可借助支具站立。治疗期间仅出现轻度呕吐，通过少量多餐缓解。目前已维持治疗6个月，肿瘤持续缩小，能扶走几步。

　　拉罗替尼的价值，在于为儿童实体瘤患者提供了“低毒高效”的治疗选择。对这群脆弱的小患者而言，这不是“缩小版的成人方案”，而是“量身定制”的精准治疗——既能控制肿瘤，又能保护生长发育，让童年不再被病痛笼罩。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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