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去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)为造血干细胞移植后肝静脉闭塞病患者带来生存希望

时间:2025-10-23 14:12 来源:医药资讯 作者:康必行-小冯

  肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后最严重的并发症之一,在重度病例中死亡率可超过80%。去纤苷钠的出现改变了这一疾病的治疗格局,为原本缺乏有效疗法的患者群体带来了实质性的生存改善希望。其独特的内皮细胞保护作用机制,直击肝静脉闭塞病的发病根源,旨在恢复肝脏微循环的血流,减轻肝细胞损伤和器官功能衰竭。

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  早期诊断和及时干预是治疗成功的关键。一旦临床高度怀疑或确诊肝静脉闭塞病,应尽快开始去纤苷钠治疗。研究数据表明,治疗开始得越早,生存获益可能越明显。与主要依赖症状管理的传统支持治疗相比,去纤苷的病因治疗地位是无可替代的。它不仅能提高总体生存率,还有助于改善伴随的多器官功能障碍。对一项纳入567名患者的扩大用药项目的分析显示,使用去纤苷治疗的患者其100天生存率为45%,显著优于历史对照。虽然无法保证所有患者都能获救,但这无疑将生存概率提升到了一个新的水平。

  一位接受半相合移植后发生肝静脉闭塞病的年轻患者案例令人印象深刻。病情进展迅速,出现了需要呼吸机支持的肺功能不全和需要透析的急性肾损伤,预后极差。医疗团队在综合评估后,果断在持续肾脏替代治疗和机械通气的同时,给予了足疗程的去纤苷治疗。这是一个艰难的过程,但患者的肝脏酶学指标和胆红素水平在治疗一周后开始出现下降的拐点,随后肝肾功能缓慢恢复,最终成功脱离呼吸机和透析,实现了奇迹般的康复。这个极端案例表明,即使对于伴有严重多器官功能衰竭的患者,去纤苷联合积极的生命支持治疗,仍存在挽救生命的可能。它为最危重的肝静脉闭塞病患者守住了一道重要的防线。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小冯)
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