在去纤苷钠获批之前，造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的治疗手段非常有限，且效果不佳，临床上面临巨大挑战。去纤苷的上市填补了这一关键空白，其疗效得到了前瞻性临床研究的证实，标志着肝静脉闭塞病治疗进入了靶向病因的新时代。明确显示的生存获益使其成为当前临床指南推荐的核心治疗药物。
使用去纤苷钠需要严格掌握适应症，即诊断为造血干细胞移植后肝静脉闭塞病，并且通常指中重度病例。规范的足剂量、足疗程用药对于疗效至关重要。与一些尝试性用于肝静脉闭塞病但缺乏高级别证据支持的其他药物（如重组人血栓调节蛋白、抗凝血酶Ⅲ等）相比，去纤苷拥有最充分的循证医学证据支持。其作用机制并非强力的抗凝或溶栓，而是更侧重于调节内皮细胞功能，恢复其天然的抗血栓和促纤溶特性，因此其出血风险相对可控，在精心监测下可用于血小板计数较低的患者。
一位临床案例可以说明其在实际应用中的决策价值。一名移植后发生肝静脉闭塞病的患者，同时存在严重的血小板减少和轻度出血倾向。面对是否使用去纤苷，医疗团队进行了审慎评估。考虑到肝静脉闭塞病本身的极高死亡率是当前主要矛盾，而去纤苷的出血风险相对可控，最终决定在严密监测下和积极输注血小板支持的同时使用去纤苷。整个治疗过程中，患者未发生严重出血事件，而肝静脉闭塞病得到了有效控制，最终康复。这个案例凸显了去纤苷在平衡疗效与安全性方面的独特价值，以及其在多学科团队管理危重移植后并发症中的核心地位。去纤苷已成为治疗这类患者时不可或缺的重要选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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